- 執筆:Investing.com
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アプライド・セラピューティクス(Applied Therapeutics Inc)は臨床段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】医療ニーズを満足させるため、検証済みの分子標的に対する製品候補パイプラインの開発に注力する。分子標的は、酸化ストレス条件下でグルコースをソルビトールに変換する酵素であるアルドースレダクターゼ(AR)である。製品候補には、「AT-007」、「AT-001」、および「AT-003」がある。「AT-007」は、ガラクトース血症、ソルビトール脱水素酵素(SORD)欠損症、先天性糖鎖合成異常症(PMM2-CDG)などの中枢神経系(CNS)希少疾患の治療を目的とした中枢神経系浸透型のアルドース還元酵素阻害薬(ARI)である。「AT-001」は、曝露性と神経透過性を備えたARIである。「AT-001」は、心臓の致命的な線維症である糖尿病性心筋症(DbCM)の治療薬として開発される。AT-007は、ガラクトース血症の治療のために開発された中枢神経系(CNS)浸透性ARIである。「AT-003」は、経口投与時に目の後ろを通過するように設計されたARIである。「AT-003」は、糖尿病性網膜症(DR)の治療のために開発される。