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オーデンツ・セラピューティクス (BOLD_old)

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  • NY市場サマリー(3日)
    • 執筆:Reuters

オーデンツ・セラピューティクス 企業情報

オーデンツ・セラピューティクス(Audentes Therapeutics, Inc)は単一遺伝子欠陥に起因する疾患治療の遺伝子治療製品の開発・商業化に従事するバイオ医薬品会社である。【事業内容】同社の候補薬ポートフォリオはX連鎖性筋細管ミオパシー(XLMTM)治療のAT132、クリグラー・ナジャー症候群(Crigler-Najjar)治療のAT342、ポンペ病治療のAT982、並びにカテコールアミン誘発性多形性心室性頻拍(CASQ2-CPVT)のカルセクエストリン2(CASQ2)サブタイプ 治療のAT307を含む。AT132はMTM1遺伝子の機能性コピーを含むアデノ随伴ウイルス(AAV)8ベクターである。同社はUGT1A1遺伝子の機能性バージョンを含むAAV8ベクターであるAT342の開発に従事する。AT982は酸性αグルコシダーゼ(GAA)遺伝子の機能性コピーを含むAAV血清型9カプシド・ベクターを使用する。同社の主要事業はカリフォルニア州サンフランシスコにおいて運営される。

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