アムリット・ファーマー(Amryt Pharma PLC)は、英国を拠点とする商業段階のバイオ医薬品企業である。【事業内容】希少疾患および孤児疾患の患者を支援するための治療法の取得、開発、および商業化に注力する。商業事業は、「metreleptin」(「Myalept」・「Myalepta」)と「lomitapide」(「Juxtapid」・「Lojuxta」)の2つの希少疾患製品で構成される。「Myalept」は、先天性または後天性の全身性脂肪異栄養症(GL)患者のレプチン欠乏症を治療するための代替療法として、食事療法の補助として米国で承認される。「Juxtapid」は、まれなコレステロール障害であるホモ接合型家族性高コレステロール血症(HoFH)の成人向けの、低脂肪食やその他の脂質低下薬の補助薬として承認される。開発候補である「Oleogel-S10」(Filsuvez)は、接合部およびジストロフィー(JEBおよびDEB)表皮水疱症の皮膚症状の治療薬である。前臨床遺伝子治療プラットフォームである「AP103」は、DEB患者の治療を提供する。