インテリア・セラピューティクス(Intellia Therapeutics Inc)は臨床段階のゲノム編集会社であり、クラスター化され、規則的に間隔をあけられた短い回文反復/CRISPR関連9(CRISPR/Cas9)技術を使用した治療法の開発に注力する。【事業内容】CRISPR/Cas9は、ゲノムのデオキシリボ核酸の選択された配列を変更するプロセスであるゲノム編集の技術である。モジュラープラットフォームを活用して、アンメットニーズの高い疾患の生体内およびエクスビボ治療を前進させることに重点を置く。その主要な生体内候補である「NTLA-2001」は、トランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシスの治療用であり、「NTLA-2002」は遺伝性血管性浮腫(HAE)の治療用である。免疫腫瘍学および自己免疫疾患に対処するためのエクスビボアプリケーションを開発する。高度なエクスビボプログラムには、完全所有のキメラ抗原受容体T(CAR-T)細胞候補である「NTLA-6001」が含まれ、再発または難治性の古典的ホジキンリンパ腫を含むCD30発現血液癌の治療に使用される。
遺伝子編集のパイオニア | Intellia Therapeuticsは、CRISPR/Cas9による体内遺伝子編集の先駆者として、革新的なアプローチで遺伝性疾患の治療革命を目指す |
臨床開発の進展 | 遺伝性血管性浮腫の有望なフェーズ2の結果やトランスサイレチンアミロイドーシス試験の進展など、Intelliaのパイプライン開発状況を探る |
財務状況 | 9億4,470万ドルの現金保有と2026年までの資金確保により、Intelliaはバイオテク市場の課題に直面しながらR&D投資のバランスを取る。アナリストの目標株価は10ドルから106ドルの範囲 |
将来の展望 | Intelliaの肝臓治療を超えた拡大可能性、数十億ドル規模の市場への展開、そして機会と競争上の課題の両方に直面する状況を詳しく分析 |