- 執筆:Investing.com
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ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル(Ultragenyx Pharmaceutical Inc)はバイオ医薬品会社であり、深刻な希少疾患及び超希少遺伝性疾患を治療するための新製品の特定・取得・開発・商品化に焦点を当てる。【事業内容】治療薬と臨床段階のパイプラインは、生物製剤、低分子化合物、遺伝子治療、核酸製品候補など、4つの製品カテゴリで構成される。4つの承認済み製品候補には、X連鎖低リン酸血症(XLH)及び腫瘍誘発性骨軟化症(TIO)の治療薬である「Crysvita」(ブロスマブ)、ムコ多糖症VII型(MPSVII)またはスライ症候群の治療薬である「Mepsevii」(ベストロニダーゼアルファ)、長鎖脂肪酸酸化障害または長鎖脂肪酸酸化異常症(LC-FAOD)の治療薬である「Dojolvi」(トリヘプタノイン)、ホモ接合型家族性高コレステロール血症(HoFH)の治療薬である「Evkeeza」(エビナクマブ)が含まれる。臨床製品候補には、「DTX401」、「DTX301」、「UX143」、「GTX-102」、「UX701」、「UX053」が含まれる。