米バーテックスが自己免疫の腎臓疾患治療に進出、49億ドルで買収
- 執筆：Reuters
- •
バーテックス・ファーマシューティカルズ（Vertex Pharmaceuticals Inc）は、グローバルなバイオテクノロジー会社である。【事業内容】嚢胞性線維症（CF）の根本的な原因を治療する医薬品の開発に注力する。パイプラインには、鎌状赤血球症、ベータサラセミア、急性・神経障害性疼痛、APOL1を介した腎臓病、1型糖尿病、アルファ1アンチトリプシン欠乏症の中・後期臨床プログラムと、筋ジストロフィーなどの疾患の初期段階のプログラムがある。販売されている医薬品は、「TRIKAFTA / KAFTRIO」（エレキサカフトール・テザカフトール・イバカフトール、及びイバカフトール）、「SYMDEKO / SYMKEVI」（テザカフトール・イバカフトール、及びイバカフトール）、「ORKAMBI」（ルマカフトール・イバカフトール）及び「KALYDECO」（イバカフトール）である。鎌状赤血球症、ベータサラセミア、APOL1を介した腎臓病、疼痛、1型糖尿病、アルファ1アンチトリプシン欠乏症、デュシェンヌ型筋ジストロフィーなど、人間の生物学の因果関係を解明する他の重大な疾患に対する低分子、細胞、遺伝子治療薬の研究パイプラインを持つ。