ニューヨーク - バイオ医薬品企業のApplied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT)は、希少代謝疾患である古典的ガラクトース血症の治療を目的としたgovorestatの新薬承認申請(NDA)について、米国食品医薬品局(FDA)から完全回答書(CRL)を受け取りました。臨床適用の不備により、現在の形での承認は得られませんでした。
同社はガラクトース血症コミュニティへの取り組みを表明し、NDAの再提出または決定に対する異議申し立ての可能性について、FDAとの面談を要請する意向を示しました。この後退にもかかわらず、Applied Therapeuticsは、小児患者の認知機能と行動の改善を示す臨床試験データを引用し、govorestatの潜在的な利点を強調しました。
Govorestatは、ガラクトース血症患者の神経学的合併症に関連する有毒な代謝物であるガラクチトールのレベルを低下させる効果を示しています。また、この薬剤は好ましい安全性プロファイルも注目されています。第3相ACTION-Galactosemia Kids試験と第1/2相ACTION-Galactosemia成人試験の結果は、Journal of Clinical Pharmacologyに掲載されています。
開発パイプラインの一環として、Applied Therapeuticsはソルビトールデヒドロゲナーゼ(SORD)欠損症の治療にもgovorestatを開発中で、2025年初頭にNDAの提出を予定しています。このSORD欠損症に関する審査プロセスは、古典的ガラクトース血症に関するものとは別個のものです。
Govorestatは、欧州医薬品庁(EMA)からオーファン医薬品指定を、FDAから複数の希少疾患に対するオーファンドラッグ指定を受けています。
ガラクトース血症は、米国で約3,300人、EUで約4,400人の患者に影響を与えており、これらの地域では新生児スクリーニングが義務付けられています。現在、この衰弱性疾患に対する治療選択肢はありません。
このニュースは、CNS代謝障害を含む希少疾患の治療薬候補の開発に引き続き注力しているApplied Therapeuticsのプレスリリースに基づいています。同社の将来予測に関する記述にはリスクと不確実性が伴い、将来の計画が達成される保証はありません。FDAのgovorestatに関する決定は、同社とガラクトース血症コミュニティにとって重要な焦点となっています。
その他の最近のニュースでは、Applied Digital Corporationが第1四半期の売上高を$60.7 millionと報告し、アナリストの予想を上回り、前年同期比67%増となりました。同社の調整後純損失は$21.6 million、つまり1株当たり$0.15で、予想されていた1株当たり$0.27の損失を上回る結果となりました。調整後EBITDAは$20.0 millionで、前年同期の$9.9 millionから大幅に増加しました。
その他の最近の動向として、エヌビディア、Related Companies、機関投資家および適格投資家グループからの戦略的投資により、同社の貸借対照表が大幅に改善しました。Applied Digitalは、建設中の100 MW施設について米国を拠点とするハイパースケーラーとのリース契約締結の最終段階にあり、同サイトにさらに2つの建物を通じて追加の300 MWをオンラインにする計画です。
同社は、2024年度末に報告された$31.7 millionから大幅に増加し、$86.6 millionの現金および現金同等物で四半期を終了しました。これらが同社の最近の動向の一部です。
InvestingPro Insights
FDAの完全回答書による後退にもかかわらず、Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT)は顕著な市場パフォーマンスを示しています。InvestingProのデータによると、同社の株価は過去1年間で454.89%の強力なリターンを示し、直近6ヶ月間だけでも150.25%の大幅な上昇を記録しています。この株価パフォーマンスの回復力は、投資家がgovorestat以外の多様なパイプラインにより、同社の長期的な可能性に信頼を維持している可能性を示唆しています。
しかし、Applied Therapeuticsが財務的な課題に直面していることに注意することが重要です。InvestingPro Tipは、同社が過去12ヶ月間で収益を上げていないことを示しており、これは開発段階にあるバイオテクノロジー企業という記事の文脈と一致しています。さらに、アナリストは今年の売上高の減少を予想しており、これは最近のFDAの決定の影響を受ける可能性があります。
ポジティブな点として、別のInvestingPro Tipは、Applied Therapeuticsが負債よりも多くの現金を貸借対照表上に保有していることを明らかにしています。この財務的なクッションは、同社が規制上の課題に対処し、研究開発努力を継続する上で重要となる可能性があります。
より包括的な分析を求める投資家のために、InvestingProはApplied Therapeuticsに関する13の追加のヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションについてより深い理解を得ることができます。
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