アキュセラ・インク（Acucela Inc.） {{|0:}}は眼科領域に特化したバイオベンチャーで、2002年に米国で創業、2014年2月に東証マザーズ市場に上場した。 自社開発品の「エミクススタト塩酸塩（以下、エミクススタト）」のほか、2016年に入って「ラノステロール」や「オプトジェネティクス」を導入し、開発を進めている。
現在は東証マザーズ外国株式部に上場しているが、2016年10月の株主総会での承認を得た上で、2016年11月末に上場廃止となり、新たに内国株式として12月に持株会社「窪田製薬ホールディングス株式会社」で再上場する予定となっている。
既存株主には1：1の比率で持株会社の株式が交付されることになる。
2016年5月に地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬として開発を進めてきた「エミクススタト」について、プラセボ群との比較において病変進行に統計学的有意差が認められなかったと発表した。
ただ、視覚サイクル中の固有の酵素であるRPE65の触媒作用を特異的に阻害することは確認されており、今後は中期の加齢黄斑変性を対象とした開発を検討していく。
また、同年4月より開始している増殖糖尿病網膜症を対象とした臨床第2相試験については2017年第2四半期を目途に終了する予定となっており、結果を見て今後の開発方針を決定する。
また、2017年初旬には希少疾患であるスターガルト病を対象とした臨床第2相試験も開始する予定となっている。
導入品である白内障・老眼（老視）治療薬候補の「ラノステロール」については2017年下旬から2018年初旬に臨床第1/2相試験を、また、網膜色素変性の治療に向けた「オプトジェネティクス」については2018年に臨床第2相試験の開始を目指している。
いずれも、開発に成功すれば失明を防ぐ画期的な治療となるだけに、その動向が注目される。
2016年12月期の業績は地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の開発が中止となったことで、提携からの収益は前期比65.5%減の8,300千米ドル、営業損失は38,300千米ドル（前期は26,556千米ドル）となる見通し。
来期以降も複数のパイプラインで臨床試験を開始する予定となっていることから研究開発費が増加し、営業損失も拡大する可能性がある。
ただ、手元キャッシュは2016年6月末時点で現預金及び短期・長期投資合わせて154,607千米ドルあり、当面は資金面でのリスクはないものと判断される。
■Check Point
・「眼疾患に革新的な治療薬・医療技術をもたらし、社会に貢献する」という経営理念を掲げる
・現在の開発パイプラインは、エミクススタト、ラノステロール、オプトジェネティクスの3品目
・2016年12月に内国株式として上場予定、株式価値の向上が期待される
（執筆：フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲）