Investing.com -- Novartis AGは、新しい実験薬が脊髄性筋萎縮症の一形態を患う子供たちの運動機能を改善したことを示す先進的な研究結果を報告しました。研究に参加した子供たちは、2型として知られる変異型の疾患を持ち、2歳以上で、支えなしで座ることはできましたが、独力で歩いたことはありませんでした。
ノバルティスの株価はチューリッヒ取引所の早朝取引でほとんど変動しませんでした。過去1年間で、同社の株価は4.4%上昇しています。
この新しい治療法は、ノバルティスの遺伝子治療薬Zolgensmaと同じ有効成分を共有しています。Zolgensmaは5年前に、脊髄性筋萎縮症の赤ちゃんに対する最初の潜在的な治療法として導入されました。しかし、新薬は異なる方法で投与され、より年齢の高い子供たちを対象としています。
Zolgensmaは発売時、米国で$2.1 millionの価格が設定され、$1 millionを超える最初の医薬品となりました。これらの治療法の高コストは、希少疾患において生命を救う可能性があるため、製薬会社によって正当化されています。
このスイスの製薬会社は、来年の医学会議で試験の詳細な結果を発表し、規制当局と結果について協議する予定です。この薬剤は偽薬対照と比較されました。偽薬対照は、実際の治療を提供せずに実験薬の投与を模倣するように設計された手順です。
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