ECがロケット・ファーマの心臓治療薬に希少疾病用医薬品としての地位を付与
- 執筆：Investing.com
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ロケット・ファーマシューティカルズ（Rocket Pharmaceuticals Inc）は、アンメットニーズが高いまれな小児期障害に対する遺伝子治療の統合された持続可能なパイプラインを推進する後期段階のバイオテクノロジー会社である。【事業内容】レンチウイルスベクター（LVV）ベースの遺伝子治療を使用する臨床プログラムは、ファンコニ貧血（FA）、白血球接着不全-I（LAD-I）、ピルビン酸キナーゼ欠損症（PKD）の治療用である。FAは、骨髄不全や癌の可能性をもたらす、治療が困難な遺伝病である。LAD-Iは、重度の小児遺伝性疾患であり、しばしば致死的である再発性及び生命を脅かす感染症を引き起こす。PKDは、赤血球破壊の増加と軽度から生命を脅かす貧血をもたらすまれな単一遺伝子赤血球障害である。アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療を使用した初の臨床プログラムは、小児心不全状態であるダノン病に対するものである。また、BAG3関連の拡張型心筋症に対する前臨床のAAVベースの遺伝子治療プログラムもある。