- 執筆:Investing.com
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パッセージ・バイオ(Passage Bio Inc)は臨床段階の遺伝子医薬品会社であり、中枢神経系(CNS)障害の革新的治療法の開発に注力する。【事業内容】最初の製品候補である「PBGM01」は、AAVhu68キャプシドを利用して、GM1のリソソームβ-ガラクトシダーゼ(β-gal)をコードする機能的なGLB1遺伝子を脳及び末梢組織に送達する。2番目の製品候補である「PBFT02」は、AAV1キャプシドを利用して、プログラニュリン欠損症(FTD-GRN)によって引き起こされるFTDのために、プログラニュリン(PGRN)をコードする機能的なGRN遺伝子を脳に送達する。3番目の製品候補である「PBKR03」は、次世代のAAVhu68キャプシドを利用して、クラッベ病の加水分解酵素ガラクトシルセラミダーゼ(GALC)をコードする機能的な遺伝子を脳及び末梢組織に送達する。同社はメタクロマティックロイコジストロフィーの「PBML04」、筋萎縮性側索硬化症の「PBAL05」、シャルコーマリートゥースタイプ2A型の「PBCM06」、カナバン病のプログラムなど、研究段階に6つのプログラムを持つ。