- 執筆:Investing.com
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ペップゲン(PepGen Inc)はバイオ医薬品会社である。【事業内容】神経筋疾患及び神経疾患を治療するための革新的なオリゴヌクレオチド送達技術及び製品候補のパイプラインを開発する。強化された送達オリゴヌクレオチド(EDO)プラットフォームは、細胞透過性ペプチドを活用し、結合オリゴヌクレオチド治療薬の取り込みと活性を改善する。同社はEDOプラットフォームを通じて、各種変性神経筋疾患を治療するために、疾患修飾ペプチド結合オリゴヌクレオチド候補のパイプラインを開発する。主な製品候補には、「PGN-EDO51」と「PGN-EDODM1」が含まれる。主要な製品候補である「PGN-EDO51」は、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー(PMO)治療用カーゴにコンジュゲートされたEDOペプチドであり、エクソン51スキッピングアプローチに適した変異を有するデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者の治療のために開発される。筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)の治療薬として「PGN-EDODM1」も開発中である。