カリフォルニア州パサデナ発-アローヘッド・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ：ARWR）は、血液中のコレステロールとトリグリセリドの異常値を特徴とする混合型高脂血症の治療を目的とした薬剤であるプロザシランの第2b相MUIR試験の結果を発表した。この試験結果は、欧州動脈硬化学会の第92回大会で発表され、New England Journal of Medicine誌に掲載されたもので、プロザシランがトリグリセリド値と他のアテローム性リポ蛋白を有意に低下させることを示している。
二重盲検無作為化MUIR試験では、動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）のリスク上昇に関連するトリグリセリドを多く含むリポ蛋白の減少におけるプロザシランの有効性が評価された。MUIR試験の治験責任医師であるChristie M. Ballantyne医学博士によると、このデータは、ASCVDのリスクが高い患者を対象とした第3相臨床試験への移行を支持するものである。
本試験は、353名の混合型高脂血症患者を対象とし、プラセボ調整後の24週目のトリグリセリド低下率は、各用量で50〜62％であった。さらに、ほとんどの患者で空腹時トリグリセリド値が正常化した。この治療により、非HDL-C、アポB、残存コレステロール値も低下し、トリグリセリド値の変化と強い相関がみられた。
アローヘッド社の暫定チーフメディカルサイエンティストであるブルース・ギブン医学博士は、家族性カイロミクロン血症症候群、重症高トリグリセリド血症、混合型高脂血症など、アンメットニーズの高い複数の疾患に対する本剤の可能性について楽観的な見方を示した。
プラザシランの安全性および忍容性も良好であり、48週間の観察期間を通じて、治療有害事象（TEAE）の発現および治療中止はプラセボと同程度であった。観察された有害事象は、概して試験集団の併存疾患や基礎疾患を反映したものであった。
アローヘッド社は、RNA干渉（RNAi）治療薬の開発で知られており、この治療薬は、特定の遺伝子の発現を阻害するために、自然な遺伝子サイレンシング機構を活用する。治験中のRNAi治療薬であるPlozasiranは、中性脂肪代謝の重要な調節因子であるアポリポ蛋白C-III（APOC3）の産生を減少させるように設計されている。同社はまた、家族性カイロミクロン血症症候群患者を対象とした臨床第3相試験PALISADE、重症高トリグリセリド血症患者を対象とした臨床第3相試験SHASTA-3およびSHASTA-4を含む追加臨床試験を実施している。
Plozasiranは、米国食品医薬品局（FDA）より希少疾病用医薬品（Orphan Drug）指定およびファスト・トラック指定（Fast Track Designation）を、欧州医薬品庁（European Medicines Agency）より希少疾病用医薬品（Orphan Drug）指定を受けている。本記事の情報は、アローヘッド・ファーマシューティカルズ社のプレスリリースに基づくものです。
InvestingProの洞察
アローヘッド・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ: ARWR）は、RNAi治療薬の開発を進めており、最近の研究では有望な結果が得られている。しかし、InvestingProのデータを通じて同社の財務状況と市場パフォーマンスを詳しく見てみると、より微妙な絵が見えてくる。アローヘッドの時価総額は30億9000万ドルで、バイオテクノロジー・セクターで大きな存在感を示している。良好な臨床結果にもかかわらず、アナリストは同社のマイナスPER（標準PER-5.83、2024年第2四半期時点の過去12ヶ月の調整後PER-6.56）に反映されるように、懸念を指摘している。これは、投資家が当面の収益性を期待していないことを示唆している。
さらに、同期の売上高は3,547万ドルで、前年比87％の急減となった。この急減は、同社の収益軌道に疑問を投げかけるものだ。InvestingProのTipsによると、アナリストは来期の業績を上方修正し、将来の業績に希望の光を与えている。さらに、アローヘッドは現在黒字ではなく、アナリストも今年の黒字を予想していないが、同社の流動資産は短期債務を上回っており、当面の財務はある程度安定している。
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