マサチューセッツ州ケンブリッジ- 希少疾患治療のための細胞代謝を専門とするアギオス・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ:AGIO）は、抗がん剤ボラシデニブの米国での潜在的な販売に関するロイヤルティ権をロイヤリティ・ファーマに売却する契約を締結した。この取引により、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）施行日である2024年8月20日までに予定されている米国食品医薬品局（FDA）による本剤の承認時に、アジオス社に一時金として905百万ドルが支払われることになる。
ボラシデニブは、脳腫瘍の一種であるIDH変異型びまん性神経膠腫の治療薬として治験段階にある。本薬は、がん細胞の代謝に関与するイソクエン酸脱水素酵素1および2（IDH1/2）の変異型を阻害することにより機能する。
契約条件では、ロイヤリティ・ファーマ社は米国におけるボラシデニブの年間純売上高に対し、10億ドルを上限として15％のロイヤリティを全額取得する。年間売上高がこの閾値を超えた場合、アギオスは3％のロイヤリティを保持し、ロイヤリティ・ファーマのロイヤリティは12％に減額される。
アジオス社は、ボラシデニブのFDA承認時に、世界的製薬企業であるセルヴィエ社から別途2億ドルのマイルストンを受け取る権利を保持しています。この支払いは、2021年にアギオスの癌治療薬ポートフォリオをセルヴィエ社に売却した際の契約の一部である。
アギオスのブライアン・ゴフ最高経営責任者（CEO）は、ロイヤリティ・ファーマ社との取引により、同社にとって財務的柔軟性が大幅に増し、サラセミアと鎌状赤血球症を対象とした薬剤PYRUKYND®（mitapivat）の上市準備やパイプライン拡大の可能性に集中することができると表明した。
本取引に関する財務上の助言はゴールドマン・サックス証券が、法務上の助言はGoldman Sachs & Co.LLC、法律顧問はWilmerHaleが担当した。
InvestingProの洞察
アギオス・ファーマシューティカルズは、最近ボラシデニブのロイヤリティ権を売却することで合意したことからもわかるように、戦略的な財務活動を行っており、FDA承認後の手元資金を増強する可能性がある。この財務的洞察力は同社のバランスシートに反映されており、InvestingProのヒントによれば、負債よりも現金の保有が多い。この流動性は、パイプラインにある他の医薬品の商業化に備えるアジオスにとって極めて重要である。
同社の財務の健全性は、流動資産が負債を上回り、短期債務を履行する能力によってさらに強調されている。これは投資家にとって心強い兆候であり、特にアギオスが、研究開発費が多額になりがちなバイオテクノロジー業界でよくある課題である、大幅なキャッシュ・バーンの時期を乗り切っていることを考えれば、なおさらである。
インベスティング・プロのデータでは、複雑な様相を呈している：アギオスの時価総額は17.9億ドルで、2024年第1四半期現在、過去12ヶ月間で54.61％の顕著な収益成長を遂げている。この成長は、同社の画期的な研究に関連する高コストを浮き彫りにしている、同期間の売上総利益率がマイナス919.62％という現状にもかかわらず、同社の可能性を示している。
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