マサチューセッツ州ケンブリッジ- バイオジェン・インク（NASDAQ:BIIB）は、スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子の変異に関連する筋萎縮性側索硬化症（ALS）の成人患者を対象としたQALSODY®（一般名：トフェルセン）の販売承認を欧州委員会が取得したと発表しました。これによりQALSODYは、ALSの遺伝的原因を標的とした欧州初の治療薬となる。
今回の承認は、SOD1-ALSの希少性から例外的に認められたもので、同剤に付与されていた希少疾病用医薬品指定は維持される。今回の決定は、ベネフィット／リスク評価が肯定的であり、標的作用機序、バイオマーカー、第3相VALOR試験の臨床データなどのエビデンスに裏付けられたものである。同試験における主要評価項目は統計学的有意性を示さなかったものの、良好な傾向が認められ、治療群において神経細胞損傷のマーカーである血漿中ニューロフィラメント軽鎖（NfL）濃度の有意な低下が観察された。
欧州神経学会は、QALSODYをSOD1-ALS患者の第一選択薬として認めている。バイオジェン社の神経筋開発ユニット責任者であるステファニー・フラデット（Stephanie Fradette, Pharm.D.）氏は、欧州全域のSOD1-ALS患者にQALSODYをできるだけ早く提供するという同社のコミットメントを強調した。
QALSODYは米国でも承認されており、バイオジェン社は他の地域の規制当局とも協議中である。この薬剤はアンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）で、ALSの運動ニューロンの変性に関与するSOD1タンパク質の産生を抑制するように設計されている。米国食品医薬品局（FDA）は、血漿中NfL濃度の低下に基づいて早期承認を与えた。
欧州ALS専門家組織（EUpALS）は、QALSODYが欧州で使用可能になることに興奮を示し、ALSコミュニティにとって重要な進展であると評価している。バイオジェン社の早期アクセスプログラムにより、EU18カ国ですでに約330人のSOD1-ALS患者がこの治療を受けている。
イオニス・ファーマスーティカルズ社からQALSODYのライセンスを受けたバイオジェン社は、SOD1遺伝子変異を有する無症候性患者において臨床症状の発現を遅らせる可能性を検討するため、第3相ATLAS試験も実施している。
InvestingProの洞察
バイオジェン・インク（NASDAQ:BIIB）が欧州委員会によるALS治療薬QALSODYの承認を祝う中、投資家は同社の財務状況と市場パフォーマンスに関心を寄せているかもしれない。バイオテクノロジー・セクターで注目されるバイオジェンは、過去12ヵ月間、96億6000万ドルの売上高を計上し、利益を上げてきた。同期間の売上高成長率は-4.37%とやや低迷したものの、同社は75.49%という堅調な売上総利益率を維持しており、売上の大半を売上総利益として保持する能力を示している。
バイオジェンの現在の時価総額は320億4,000万ドルで、投資家の評価を反映している。調整後PERは19.25倍で、投資家が株価に比してバイオジェンの収益の可能性に自信を持っていることを示唆する倍率で取引されている。バイオジェン社の株価の興味深い特徴は、価格変動率が低いことである。さらに、バイオジェンの流動資産は短期債務を上回っており、流動性が高いことを示している。
InvestingProのヒントは、11人のアナリストが来期の業績を下方修正した一方で、同社の株価はしばしば市場とは逆方向に動くことを強調している。このような逆張り的な行動は、分散されたポートフォリオにとって市場の下降に対するヘッジとなりうる。さらに、バイオジェンは配当を支払っておらず、利益を成長と発展に再投資することを好む企業と一致している。インベスティング・プロは、バイオジェンに関するより詳細な分析とヒントを提供しており、クーポンコード「PRONEWS24」をご利用いただくと、年間または隔年のプロおよびプロ+購読料がさらに10%割引となる特別キャンペーンを実施しています。現在、Biogenに関するInvestingProのヒントが7つ追加されており、投資家に貴重なガイダンスを提供できる可能性があります。
バイオジェンが革新的な治療と臨床研究を進めるにつれ、投資家もアナリストも、ダイナミックなバイオテクノロジー業界において、これらの進展が同社の財務的軌道と株価パフォーマンスにどのような影響を及ぼすか、注視していることだろう。
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