米マサチューセッツ州ベセズダ - ゲイン・セラピューティクス社（NASDAQ: GANX）は、同社のリード医薬品候補であるGT-02287がGBA1パーキンソン病モデルにおいて認知能力の改善を示したことを示す前臨床試験の新たなデータを発表した。この研究結果は、欧州で開催される著名な神経科学会議であるFENS Forum 2024で発表される予定である。
今回のデータにより、グルコセレブロシダーゼ（GCase）増強剤であるGT-02287が、前臨床疾患モデルにおいて認知機能だけでなく日常生活動作も改善することが明らかになった。パーキンソン病の一般的な遺伝的関連であるGBA1遺伝子変異は、GCase酵素のミスフォールディングと障害を引き起こす。GT-02287は、この酵素の機能を回復させるように設計されている。
前臨床試験において、この化合物は、神経変性の潜在的バイオマーカーであるニューロフィラメント軽鎖レベルの低下も示した。さらに、運動機能とドーパミンレベルの改善も認められた。
ゲイン・セラピューティクスのアプローチでは、AIがサポートする構造生物学と独自のアルゴリズムを活用して、疾患に関与するタンパク質上の新規アロステリック結合部位を同定する。同社のMagellan™創薬プラットフォームは、SEE-Tx®技術をAIと機械学習ツールで強化したものである。
この研究は、マイケル・J・フォックス・パーキンソン病研究財団やシルバースタイン・パーキンソン病GBA財団などから支援を受けている。GT-02287の臨床開発が進むにつれて、その潜在的な治療効果が注視されており、特に現在第1相臨床試験が進行中である。
また、プレスリリースでは、将来見通しに関する記述について注意を喚起しています。将来見通しに関する記述は、様々なリスクや不確実性を内包しており、実際の結果が予測とは大きく異なる可能性があります。
本稿はプレスリリースの記述に基づくものであり、いかなる主張を支持することなく事実を報告することを目的としている。FENSフォーラム2024での発表では、GT-02287の有効性とGBA1パーキンソン病治療への潜在的影響についてのより詳細な知見を提供する予定である。
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