月曜日、金融サービス会社であるStifelは、Regenxbio社（NASDAQ:RGNX）の目標株価40.00ドル、買い評価を維持した。これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療薬の臨床試験拡大の発表を受けたものである。
Regenxbio社は、第1/2相AFFINITY DUCHENNE試験の延長を明らかにし、新たに若年患者コホートを追加した。このグループは1歳から3歳までの最大5名で構成され、用量レベル2でRGX-202が投与される。これは、主要試験フェーズで予定されている投与量と同じである。
DMD治療研究において、若年層を組み入れることは注目すべき進展である。従来、この年齢層は潜在的な安全性の懸念から、このような研究からは除外されてきた。
米国食品医薬品局（FDA）はコホート拡大を承認しており、これはRGX-202の安全性に対する信任を示すものである。現在までのところ、この治療法の使用による重大な有害事象（AE）は報告されていない。さらにFDAは、RGX-202の加速開発パスウェイの可能性が残っていることを確認した。
その他の最近のニュースでは、REGENXBIO社がその事業において大きな進歩を遂げた。このバイオテクノロジー企業は、遺伝子治療薬RGX-202を評価する新たなコホートを含む第I/II相AFFINITY DUCHENNE試験の拡大を発表した。同社はまた、総収入1,560万ドル、純損失6,330万ドルという生産的な第1四半期を報告した。
さらに、REGENXBIO社はカラン・シンプソン（Curran Simpson）氏を新社長兼最高経営責任者（CEO）に任命し、ムコ多糖症II型（MPS II）治療用の遺伝子治療候補であるRGX-121の生物製剤承認申請（BLA）を順次提出する予定である。
アナリスト会社のH.C.ウェインライトとRBCキャピタルは、市場における同社の戦略的位置づけと新薬候補の進捗状況を挙げて、リジェンクスビオの株価に対するポジティブな評価を維持している。これらの最近の進展は、遺伝子治療パイプラインを前進させる同社の継続的な努力を浮き彫りにしている。
InvestingProの洞察
StifelによるRegenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX)の支持に続き、InvestingProによる現在の財務指標は、同社株を検討している投資家にさらなる背景を提供する。Regenxbioの時価総額は6億4,082万ドルで、進行中の臨床試験と研究活動の中での同社の市場評価を反映している。
特筆すべきは、2024年第1四半期時点の過去12カ月間の株価純資産倍率が1.63倍であり、株価が簿価に対して合理的に評価されている可能性を示唆していることだ。
InvestingProのTipsによると、リジェンクスバイオは貸借対照表上、負債よりも現金を多く保有しており、これは財務の安定性と、多額の負債を負うことなく将来の研究資金を調達できる可能性の表れかもしれない。さらに、株価の相対力指数（RSI）は売られ過ぎの領域にあることを示唆しており、潜在的な反発の機会を探している投資家を引き付けるかもしれない。
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