*16:15JST 窪田製薬HD Research Memo（5）：「PBOS」は米国とシンガポールで医師主導臨床試験を開始
■窪田製薬ホールディングス (TYO:4596)の主要開発パイプラインの概要と進捗状況
2. 遠隔眼科医療用網膜モニタリングデバイス「PBOS」
(1) PBOSの特徴と競合状況
「PBOS」は、ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫等の網膜疾患の患者を対象にした遠隔眼科医療モニタリングデバイスである。
患者自身が網膜の厚みの測定や撮影を行い、担当医師がインターネットを介してそのデータを確認し、治療（投薬）の必要性の有無を診断する。
従来、患者は定期的に通院してOCT※検査を行い、必要に応じて治療（眼内注射）を行っていた。
「PBOS」では、在宅で手軽に検査できることから検査のための通院の必要性がなくなるほか、適切なタイミングで治療を受けることで、症状が悪化するリスクを低減できるといったメリットがある。
距離や経済的な問題で定期的に通院できず症状を悪化させる患者も多いだけに、在宅で手軽に検査できるデバイスの潜在的なニーズは大きいと見られる。
病院側でも検査よりも治療に充てる時間を増やしたほうが経営面でプラスとなるほか、製薬企業にとっても適切な投薬が実施されることで従来よりも販売量が増える可能性があり、すべての関係者がメリットを享受できる仕組みとなっているのが特徴だ。
※OCT（Optical Coherence Tomography）：赤外線を利用して網膜の断面を精密に撮影する検査機器のこと。
緑内障や加齢黄斑変性等の網膜疾患患者の診断用として使用される。
在宅OCTを商用化している企業はまだなく、開発済みの企業としては同社のほかNotal Vision, Inc.など数社に限られる。
同社製品は、操作ボタンの大型化や操作方法を音声ガイダンスでサポートする機能を実装するなど、高齢の患者に配慮した設計となっているほか、検査時間も競合のNotal Vision製品より短く手軽に利用できることが特徴となっている。
一方で、機能面では必要最小限なものに留めている。
Notal Visionの製品は米国で販売承認申請中となっており、同社はやや遅れた格好となっているが、今後巻き返すチャンスはあると見られる。
患者自身が在宅で簡易検査を実施することに対してリスク面も含めて制度上の課題が残っており、本格的な普及は制度設計を確立してからとの見方もあるためだ。
(2) 開発状況
現在の開発状況については、複数の医師主導臨床試験を実施してエビデンスを積み重ねている状況にあり、これらエビデンスを持って共同開発パートナーとの契約交渉を行い、パートナー契約が締結された場合には米国で臨床試験を共同で実施していくものと予想される。
新たな臨床試験として、2023年1月より米国のハーバード大学医学部に付属するジョスリン糖尿病センターにて、糖尿病網膜症患者のスクリーニング装置としての実用性に関する評価、及び市販のOCT装置と比較する2つの臨床試験を医師主導で開始した。
従来は、加齢黄斑変性症を対象に臨床試験を実施し、AI診断の精度を上げるためのデータの蓄積やソフトウェアの改良を続けてきたがパートナー契約の締結までには至らなかった。
候補先が要求する検査精度に至らなかったことが一因と思われる。
今回、対象疾患を糖尿病黄斑浮腫に広げることで「PBOS」の価値を高め、新たな候補先との交渉を進めパートナー契約締結を目指すことになる。
治療法や治療薬については加齢黄斑変性と変わりなく抗VEGF薬による眼球注射が一般的であるが、対象疾患が広がれば共同開発契約締結の可能性も高まると見られる。
また、同年8月からはシンガポール国立大学病院と共同研究契約を締結し、PBOSの実用性を評価する試験を実施している。
シンガポール国立大学病院は年間100万人以上の患者を診療するシンガポールを代表する大学病院であり、同病院にて遠隔眼科医療モニタリングデバイスとして実用性が評価されれば、契約交渉において支援材料になるものと考えられる。
なお、製品開発は終えているため新たな開発費用は発生しないが、パートナー契約が決まった場合には、提携先のニーズに応じて追加の開発費用がかかる可能性がある。
(3) ビジネスモデルと市場規模
米国で実用化された場合のビジネスモデルとしては、患者の初期負担が軽減されるレンタルサービスとして、毎月利用料を徴収する方式となる可能性が高い。
また保険適用されれば患者負担も大幅に軽減できるため、普及も加速するものと考えられる。
加齢黄斑変性などの網膜疾患は根治療薬がないため、一度「PBOS」を使うと失明しない限りは継続して使用される可能性が高く、ストック型ビジネスとして将来的に安定した収益源に育つ可能性がある。
米国における潜在的な市場規模は、ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫等の患者が対象となる。
同社資料※1によれば、加齢黄斑変性の米国における患者数は2010年の206万人から2030年に266万人、2050年に544万人と2.7倍に拡大すると予測されている。
このうちウェット型は約10%程度となる。
また、ドライ型でも黄斑部が地図状に委縮して症状が悪化する患者数はウェット型と同規模いると見られており、こうした患者も対象となる。
このため、2050年の対象患者数は加齢黄斑変性症で110万人程度になると予想される。
一方、北米の糖尿病患者数は2021年の5,100万人から2045年に6,300万人に増加すると予測されている※2。
日本では糖尿病患者のうち糖尿病網膜症の有病率が15～23%で、そのうち約20%が糖尿病黄斑浮腫を併発するとの報告があり※3、米国でも同程度の有病率と仮定すれば米国における糖尿病黄斑浮腫の患者数は2045年時点で180～230万人程度と予想され、「PBOS」の対象となる患者数は現在の約200万人から2050年前後には300万人になると推計される。
※1 出所：Market Scope, The Global Retinal Pharmaceuticals & Biologic Market, 2015.
※2 出所：世界糖尿病連合「IDF糖尿病アトラス」第10版, 2021
※3 中野 早紀子,第114回(公財)日本眼科学会総会2010:135（糖尿病黄斑浮腫は糖尿病網膜症患者の20%に発生するという報告に基づく）。
「PBOS」の月額利用料を1,000円、2050年時点の普及率を30%と仮定すれば、2050年時点で110億円程度の市場規模となる。
その時点で欧州やアジアでも普及していれば、世界市場としてはその数倍規模になると予想される。
加齢黄斑変性等の網膜疾患は主要な失明原因の1つとなっており、高齢者人口が今後も増加の一途を辿ることを考えれば、「PBOS」の潜在的な成長ポテンシャルは大きいと弊社では考えている。
（執筆：フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲）
2. 遠隔眼科医療用網膜モニタリングデバイス「PBOS」
(1) PBOSの特徴と競合状況
「PBOS」は、ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫等の網膜疾患の患者を対象にした遠隔眼科医療モニタリングデバイスである。
患者自身が網膜の厚みの測定や撮影を行い、担当医師がインターネットを介してそのデータを確認し、治療（投薬）の必要性の有無を診断する。
従来、患者は定期的に通院してOCT※検査を行い、必要に応じて治療（眼内注射）を行っていた。
「PBOS」では、在宅で手軽に検査できることから検査のための通院の必要性がなくなるほか、適切なタイミングで治療を受けることで、症状が悪化するリスクを低減できるといったメリットがある。
距離や経済的な問題で定期的に通院できず症状を悪化させる患者も多いだけに、在宅で手軽に検査できるデバイスの潜在的なニーズは大きいと見られる。
病院側でも検査よりも治療に充てる時間を増やしたほうが経営面でプラスとなるほか、製薬企業にとっても適切な投薬が実施されることで従来よりも販売量が増える可能性があり、すべての関係者がメリットを享受できる仕組みとなっているのが特徴だ。
※OCT（Optical Coherence Tomography）：赤外線を利用して網膜の断面を精密に撮影する検査機器のこと。
緑内障や加齢黄斑変性等の網膜疾患患者の診断用として使用される。
在宅OCTを商用化している企業はまだなく、開発済みの企業としては同社のほかNotal Vision, Inc.など数社に限られる。
同社製品は、操作ボタンの大型化や操作方法を音声ガイダンスでサポートする機能を実装するなど、高齢の患者に配慮した設計となっているほか、検査時間も競合のNotal Vision製品より短く手軽に利用できることが特徴となっている。
一方で、機能面では必要最小限なものに留めている。
Notal Visionの製品は米国で販売承認申請中となっており、同社はやや遅れた格好となっているが、今後巻き返すチャンスはあると見られる。
患者自身が在宅で簡易検査を実施することに対してリスク面も含めて制度上の課題が残っており、本格的な普及は制度設計を確立してからとの見方もあるためだ。
(2) 開発状況
現在の開発状況については、複数の医師主導臨床試験を実施してエビデンスを積み重ねている状況にあり、これらエビデンスを持って共同開発パートナーとの契約交渉を行い、パートナー契約が締結された場合には米国で臨床試験を共同で実施していくものと予想される。
新たな臨床試験として、2023年1月より米国のハーバード大学医学部に付属するジョスリン糖尿病センターにて、糖尿病網膜症患者のスクリーニング装置としての実用性に関する評価、及び市販のOCT装置と比較する2つの臨床試験を医師主導で開始した。
従来は、加齢黄斑変性症を対象に臨床試験を実施し、AI診断の精度を上げるためのデータの蓄積やソフトウェアの改良を続けてきたがパートナー契約の締結までには至らなかった。
候補先が要求する検査精度に至らなかったことが一因と思われる。
今回、対象疾患を糖尿病黄斑浮腫に広げることで「PBOS」の価値を高め、新たな候補先との交渉を進めパートナー契約締結を目指すことになる。
治療法や治療薬については加齢黄斑変性と変わりなく抗VEGF薬による眼球注射が一般的であるが、対象疾患が広がれば共同開発契約締結の可能性も高まると見られる。
また、同年8月からはシンガポール国立大学病院と共同研究契約を締結し、PBOSの実用性を評価する試験を実施している。
シンガポール国立大学病院は年間100万人以上の患者を診療するシンガポールを代表する大学病院であり、同病院にて遠隔眼科医療モニタリングデバイスとして実用性が評価されれば、契約交渉において支援材料になるものと考えられる。
なお、製品開発は終えているため新たな開発費用は発生しないが、パートナー契約が決まった場合には、提携先のニーズに応じて追加の開発費用がかかる可能性がある。
(3) ビジネスモデルと市場規模
米国で実用化された場合のビジネスモデルとしては、患者の初期負担が軽減されるレンタルサービスとして、毎月利用料を徴収する方式となる可能性が高い。
また保険適用されれば患者負担も大幅に軽減できるため、普及も加速するものと考えられる。
加齢黄斑変性などの網膜疾患は根治療薬がないため、一度「PBOS」を使うと失明しない限りは継続して使用される可能性が高く、ストック型ビジネスとして将来的に安定した収益源に育つ可能性がある。
米国における潜在的な市場規模は、ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫等の患者が対象となる。
同社資料※1によれば、加齢黄斑変性の米国における患者数は2010年の206万人から2030年に266万人、2050年に544万人と2.7倍に拡大すると予測されている。
このうちウェット型は約10%程度となる。
また、ドライ型でも黄斑部が地図状に委縮して症状が悪化する患者数はウェット型と同規模いると見られており、こうした患者も対象となる。
このため、2050年の対象患者数は加齢黄斑変性症で110万人程度になると予想される。
一方、北米の糖尿病患者数は2021年の5,100万人から2045年に6,300万人に増加すると予測されている※2。
日本では糖尿病患者のうち糖尿病網膜症の有病率が15～23%で、そのうち約20%が糖尿病黄斑浮腫を併発するとの報告があり※3、米国でも同程度の有病率と仮定すれば米国における糖尿病黄斑浮腫の患者数は2045年時点で180～230万人程度と予想され、「PBOS」の対象となる患者数は現在の約200万人から2050年前後には300万人になると推計される。
※1 出所：Market Scope, The Global Retinal Pharmaceuticals & Biologic Market, 2015.
※2 出所：世界糖尿病連合「IDF糖尿病アトラス」第10版, 2021
※3 中野 早紀子,第114回(公財)日本眼科学会総会2010:135（糖尿病黄斑浮腫は糖尿病網膜症患者の20%に発生するという報告に基づく）。
「PBOS」の月額利用料を1,000円、2050年時点の普及率を30%と仮定すれば、2050年時点で110億円程度の市場規模となる。
その時点で欧州やアジアでも普及していれば、世界市場としてはその数倍規模になると予想される。
加齢黄斑変性等の網膜疾患は主要な失明原因の1つとなっており、高齢者人口が今後も増加の一途を辿ることを考えれば、「PBOS」の潜在的な成長ポテンシャルは大きいと弊社では考えている。
（執筆：フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲）