月曜日、時価総額57億ドルのバイオテクノロジー企業アイオニス製薬（NASDAQ:IONS）は、米国食品医薬品局（FDA）が成人の家族性カイロミクロン血症（FCS）患者向けにオレザルセン（TRYNGOLZA）を承認したことを受け、パイパー・サンドラーからオーバーウェイト評価を維持された。
InvestingProのデータによると、同社は8.91倍という強力な流動性比率を維持しているものの、現在は損失を出している状況にある。新たに承認された薬剤の価格は年間595,000ドルに設定され、これは超希少疾患を対象とする治療薬の予想コストに沿ったものとなっている。この開発は、アイオニス製薬にとって初の単独での商業的薬剤発売を意味している。
FDAの承認は、遺伝子確認済みの症例に限定せず、薬剤のラベルに急性膵炎に関するデータを含む広範な適応を示すという会社の期待に沿ったものとなった。アイオニスの当面の戦略は、2025年上半期にオープンラベル延長試験（OLE）と拡大アクセスプログラム（EAP）から商業薬への患者の移行を行い、その後徐々に普及率を上げていくことである。
パイパー・サンドラーの分析によると、オレザルセン発売初年度の収益予測は妥当であり、2025会計年度の米国FCS収益を3,700万ドルと予想している。過去12ヶ月間で30.57%の力強い収益成長を示したものの、InvestingProのアナリストは今年の売上高の減少を予想している。
重度高トリグリセリド血症（sHTG）のより大きな適応がオレザルセンの主要な価値ドライバーとみなされており、アナリストの目標株価は37ドルから78ドルの範囲となっている。この適応に関する主要な研究結果は2025年後半に期待されている。
この承認は、アイオニス製薬が商業的薬剤配布の新たな段階に移行する上で重要なマイルストーンとなる。アイオニスの財務健全性と成長見通しについてより深い洞察を得るには、InvestingProの登録者は、米国トップ1,400以上の株式の中から、同社の財務指標、評価、成長潜在性に関する詳細な分析を含む包括的なProリサーチレポートにアクセスできる。
同社は当初、OLEとEAPプログラムを通じて現在薬剤を受けている患者を商業版に移行することに焦点を当てる。薬剤のより広範な可能性は、sHTG適応に関する重要なデータの予想とともに評価される。
その他の最近のニュースでは、アイオニス製薬は製薬業界で大きな進展を遂げている。
FDAは最近、ニーダムが同社のBuy評価を維持したことで確認されたように、家族性カイロミクロン血症の治療薬としてアイオニスの薬剤TRYNGOLZAを承認した。年間卸売取得原価595,000ドルで価格設定されたこの薬剤は、BALANCE第3相試験で6ヶ月時点でトリグリセリドを30.0%減少させた。ニーダムのアナリストは、重度高トリグリセリド血症の承認も得られた場合、価格が引き下げられる可能性があると予想している。
同社の2025年のTRYNGOLZAの収益予測は2,700万ドルで、現在のコンセンサス予想2,800万ドルをわずかに下回っている。しかし、これは将来の重度高トリグリセリド血症適応の承認予想により変更される可能性がある。さらに、アイオニス製薬は2024年第3四半期の財務結果を報告し、非GAAPの財務に焦点を当てており、業務管理と長期的な見通しに自信を示している。
FDA承認や財務報告を含むこれらの最近の展開は、アイオニス製薬の製薬業界における進展と可能性を強調している。ニーダムとTDコーエンのアナリストは、同社の市場ポジションとTRYNGOLZAの可能性に自信を表明している。
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