ボストン発 - バイオ医薬品企業であるベラステム・オンコロジー社（NASDAQ:VSTM）は、アヴトメチニブとデファクチニブの早期承認を目指し、米国食品医薬品局（FDA）に新薬承認申請（NDA）のローリング申請を開始した。この併用療法は、少なくとも1回の全身療法を受けたことのある再発KRAS遺伝子変異低悪性度漿液性卵巣がん（LGSOC）の成人患者を対象とする。
同社は、非臨床および品質モジュールからNDAの各セクションの提出を開始している。FDAはRAMP 201試験の主要有効性解析を審査することに同意した。ベラステム社は、2024年後半にNDAの臨床モジュールを完成させる予定である。追加データでKRAS野生型集団に対する既存治療に対する大幅な改善が示されれば、最終申請の適応が拡大される可能性がある。
ベラステム社の併用療法は、LGSOCの特定の適応症に対して、これまでに画期的治療薬指定と希少疾病用医薬品指定を受けており、この再発癌に対するFDA承認の治療法がないことを強調している。現在進行中のRAMP 201試験では、有望な奏効率と耐久性が示され、有害事象による中止は少なかった。
同社はまた、RAMP 201試験の成熟データを2024年後半に医学学会で発表する計画を発表した。さらにベラステム社は、再発LGSOC患者を対象に、アヴトメチニブとディフェクチニブの併用療法の有効性を標準化学療法またはホルモン療法と比較する国際第3相試験RAMP 301を実施している。
ベラステム社は本日、米国東部夏時間午前8時から投資家向け電話会議およびウェブキャストを開催し、NDA申請について説明するとともに、RAMP 201試験の最新情報を提供します。
LGSOCは、若年女性が罹患し、再発率が高い、まれで致死的な卵巣がんです。現在の標準治療の有効性は限られており、全奏効率は6～13％で、有害事象による中止率が大きい。
InvestingProの洞察
ベラステム・オンコロジー（NASDAQ:VSTM）が画期的な卵巣がん治療薬の新薬承認申請に向けて前進する中、同社の財務状況と市場実績は投資家にとって重要な背景を提供している。時価総額3億825万ドルのベラステムの評価は、その革新的治療に対する投資家の期待を反映している。しかし、同社の株価収益率（PER）は-2.72であり、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月を調整すると-2.92と若干悪化し、同社の現在の収益性の低さを強調している。
InvestingProのデータでは、同期間の株価純資産倍率は12.3倍となっており、同社の簿価に対して割高な市場評価を示している。このような数字にもかかわらず、ベラステムの株価は1年間のトータルリターンが129.12%という大幅な上昇を見せているが、これはおそらく同社のがん治療薬の潜在市場に対する投資家の楽観的な見方によるものだろう。
ベラステム・オンコロジーのInvestingPro Tipsは、混在した財務見通しを示唆している。プラス面では、同社は負債よりも多くの現金を保有しており、継続的な研究開発活動のためのクッションとなっている。加えて、2名のアナリストが来期の業績予想を上方修正し、ポジティブな展開の可能性を示唆している。一方、同社はキャッシュを急速に使い果たしており、粗利率の弱さに苦しんでいるため、長期的な持続可能性に影響を与える可能性がある。さらに、アナリストはベラステムが今年黒字になるとは予想しておらず、純利益は減少すると予測している。
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ベラステム社の財務の健全性と市場パフォーマンスに関するこれらの洞察は、有望な臨床開発の中でバイオ医薬品会社の株式を検討している投資家にとって不可欠です。
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