ニューヨーク-免疫調節療法に特化したバイオテクノロジー企業であるティツィアナライフサイエンス社（NASDAQ:TLSA）は、本日、ホフマンALS臨床試験賞プログラムを通じてALS協会からの助成金申請への招待を発表した。この助成金は、ティツィアナ社の主要開発候補であり、完全ヒト型抗CD3モノクローナル抗体である経鼻foralumabの臨床試験を支援することを目的としている。
ALS協会からの招待は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、通称ルー・ゲーリッグ病の治療法開発における同社の継続的な努力に対するものである。この病気は脳と脊髄の神経細胞に影響を及ぼし、筋力低下と萎縮を引き起こす。
ティツィアナ氏の提案する臨床試験は、助成金によって資金が提供されれば、20人の患者を対象に、6ヵ月間の経鼻フォラルマブの用量漸増試験を行い、高度な画像バイオマーカーと臨床転帰評価を用いてその効果を評価することに重点を置く。
フォラルマブは、経鼻投与によりT制御細胞を刺激し、炎症を抑制することが期待されている。この新薬候補は、非活動性の二次性進行性多発性硬化症を対象とした第2a相試験（NCT06292923）ですでに検討されており、FDAは最近、最初の参加者10人の6ヵ月以内の疾患の改善または安定を確認した後、20人の追加患者を拡大アクセス・プログラムに参加させることを許可した。
ホフマンALS臨床試験賞プログラムは、新しい治療法の開発における早期臨床試験の重要性を強調している。これらの臨床試験は、安全性、投与量、バイオマーカーを決定するために不可欠であり、FDAの評価に向けて治験治療法を前進させるために不可欠である。
ティツィアーナ・ライフ・サイエンシズ社の会長兼CEO代理であるガブリエレ・チェローネ氏は、今回の招聘に感謝の意を表し、この助成金によって同社の潜在的治療法の開発が加速し、ALS患者の生活に大きな変化をもたらす可能性があることを強調した。
ティツィアナライフサイエンス社は、ALSやその他の衰弱性疾患患者のアンメット・ニーズへの対応に引き続き取り組んでいく。同社のフォラルマブ経鼻投与による免疫療法へのアプローチは特許を取得しており、いくつかの申請中で、幅広いパイプラインへの応用が期待されている。
このニュースはティツィアナライフサイエンス社のプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースとして、ティツィアナライフサイエンス社は、革新的な経鼻治療薬であるフォラルマブの開発において大きく前進している。同社は最近、非活動性二次性進行性多発性硬化症（na-SPMS）を適応症とするforalumabの希少疾病用医薬品指定をFDAに申請した。これが承認されれば、同社は最長7年間の販売独占権を得ることになる。同時に、経鼻foralumabのフェーズ2a試験が進行中であり、2025年に結果が出る予定である。
同社は現在進行中の研究からも重要な結果を報告している。米国神経学会年次総会で発表されたデータでは、経鼻foralumab療法がna-SPMS患者の脳の炎症を抑制することが示された。さらに、FDAは、経鼻foralumabの拡大アクセスプログラムを承認し、現在30人の患者が含まれている。
これらの進展に加え、ティツィアナ社はna-SPMS患者を対象とした拡大アクセス・プログラムから良好な臨床結果を発表し、参加者の70％が疲労の改善を経験している。これらの進展は、ティツィアナ社の研究を推進し、選択肢が限られている患者に新たな治療法の可能性を提供するというコミットメントを強調するものである。
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