■要約窪田製薬ホールディングス (T:4596)は革新的な眼疾患治療薬及び医療デバイスの開発を進める米アキュセラ・インクを子会社に持つ持株会社で、2016年12月に東証マザーズに上場※。
研究開発等の事業活動は日米で連携して行っている。
同社株式の37.26%をSBIホールディングス (T:8473)傘下のSBIインキュベーション(株)が保有しており、筆頭株主となっている。
※2016年11月まではアキュセラ・インクが東証マザーズ外国部に上場していたが、国内での認知度向上や潜在的株式価値の向上を目的に、三角合併により窪田製薬ホールディングスを国内で設立、内国株式として再上場した。
1.医薬品開発パイプラインの進捗状況
医薬品開発では、エミクススタト塩酸塩（以下、エミクススタト）のスターガルト病に対する臨床第2a相試験において、主要評価項目を達成したことから、2018年中の臨床第3相試験開始に向けて準備を進めている段階にある。
また、増殖糖尿病網膜症を対象とした臨床第2相試験では、プラセボ投与群に比べエミクススタト投与群において、網膜症の発症や悪化に関連するバイオマーカーであるVEGF(血管内皮増殖因子)濃度の軽度改善が認められた。
さらなる解析により、黄斑浮腫改善の可能性を示唆するデータが得られたこともあり、今後改めて開発方針を検討していくことになっている。
その他、網膜色素変性を対象疾患とした遺伝子療法（オプトジェネティクス）の開発についても、6月に共同開発を進める遺伝子治療の専門家を集めた開発会議をドイツで開催し、今後の開発方針や臨床試験の基本デザイン等についての協議を行っている。
今後、ウイルスベクター※1やカプシド※2及び導入遺伝子（ヒトロドプシン）の最適化を進めたうえで2020年の非臨床試験開始を目指す方針を明らかにした。
※1 治療する細胞に治療用の遺伝子を運び届ける役割を果たすウイルス
※2 ウイルスゲノムを取り囲むタンパク質の殻を指す
2.在宅・遠隔医療モニタリング機器「PBOS」の臨床試験を開始
2018年3月に、網膜疾患患者向けの超小型モバイルOCT※「PBOS（Patient Based Ophthalmology Suite）」の臨床試験を米国で開始しており、2018年12月期第3四半期に終了する予定となっている。
同年6月に開発拠点のあるスイスにて開発会議が行われ、医療現場のニーズに見合った技術設計についての協議が行われ、2019年の承認および認証取得、2019-2020年の量産体制確立を目指す方針となっている。
「PBOS」は患者自身が在宅でも網膜の厚さを測定することができる。
病院に検査に行く手間が省けるだけでなく症状の進行具合を自宅にいながら把握できるため、適切なタイミングでの薬剤投与や治療が可能になる。
これにより、通院の合間に症状が悪化してしまうことを防ぐ効果が期待される。
製造・販売については光学機器メーカー等と今後、共同で進めていく可能性が高いが、対象となる患者数は世界で1億人を超えるだけに潜在需要も大きく、今後の動向が注目される。
※OCT(Optical Coherence Tomography)は光干渉断層計という網膜の診断画像を撮影する検査機器のことで、網膜疾患や黄斑部の病変の診断用として使用される。
3. 業績動向
2018年12月期の連結業績は、事業収益の予定がなく、研究開発費や一般管理費などの費用計上により営業損失は3,500百万円（前期は3,619百万円）となる見通し。
スターガルト病の臨床第3相試験やPBOSの臨床試験費用、その他パイプラインの開発費用等で研究開発費は前期比でやや増加するものの、人件費や間接費の見直しを進めることで営業損失は縮小する見込み。
なお、2018年4月にスターガルト病の臨床第3相試験費用の調達を目的に新株予約権を発行し、7月末までに全体の約24％が行使され360百万円を調達している。
残りの潜在株式数は301万株で、下限行使価額（272円）で全てを行使したと仮定すれば、8億円強を調達することになる。
2018年6月末時点における手元資金残高は11,599百万円となっており、今後のスターガルト病の臨床試験の規模やその他パイプラインの開発動向にもよるが、当面の事業活動を行っていくうえでは問題の無い水準にあると判断される。
■Key Points
・眼科領域に特化して革新的な医薬品・医療機器の開発を目指す
・スターガルト病治療薬、PBOSの開発が順調に進む
・研究開発ステージのため当面は損失計上が続く見通し
（執筆：フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲）