■会社概要1. 会社沿革アンジェス (T:4563)は1999年に設立された大阪大学発のバイオベンチャーで、HGF遺伝子（肝細胞増殖因子）の投与による血管新生作用の研究成果を事業化することを目的に設立された。
HGF遺伝子治療用製品では、田辺三菱製薬と2012年に米国市場、2015年に国内市場で末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結している。
2019年3月に国内で慢性動脈閉塞症患者向けに条件及び期限付製造販売承認を取得し、同年9月から田辺三菱製薬を通じて販売を開始したほか、米国にて2020年2月より第2b相臨床試験を開始している。
もう1つの主力開発品である核酸医薬品のNF-κBデコイオリゴは、自社開発として椎間板性腰痛症を対象とした第1b相臨床試験を2018年2月より米国で開始している。
さらに、第3のパイプラインとしてDNAワクチンの開発に取り組んでおり、2018年4月より高血圧症を対象とした第1/2a相臨床試験をオーストラリアで開始しており、直近では2020年3月に新型コロナウイルス感染症の予防ワクチンについて、大阪大学と共同開発することを発表した。
このほか、導入品として希少疾病であるムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム(R)」の国内販売権を、米国BioMarin Pharmaceutical Inc.（以下、バイオマリン）から2006年に取得し、2008年より販売を行ってきたが2019年3月にバイオマリンの日本法人に販売権を承継したことに伴い、2019年12月期第2四半期で販売を終了している。
直近では海外バイオベンチャーとのアライアンスも活発に進めている。
2018年7月にカナダのVasomuneと急性呼吸不全治療薬に関する共同開発契約を締結したほか、マイクロバイオーム事業の可能性を探索するためにイスラエルのMyBiotics Pharma Ltd.（以下、MyBiotics）に出資している。
また、2019年3月には先進のゲノム編集技術を開発する米国Emendo Biotherapeutics（以下、Emendo）にも出資し、遺伝子疾患を対象とした治療用製品の共同開発を進めていく方針となっている。
2. 事業の特徴とビジネスモデル同社の事業の特徴は、遺伝子の働きを活用した医薬品である遺伝子治療用製品、核酸医薬、そしてDNAワクチンを遺伝子医薬として定義し、その研究開発に特化していることにある。
開発の対象疾患は、開発が社会的な使命であるとともに確実な需要が存在する「難治性疾患」や「有効な治療法がない疾患」としている。
また、自社開発品以外にもこうした事業方針と合致する開発候補品を海外のベンチャーや大学などの研究機関から導入して、開発パイプラインの強化とリスク分散を図っている。
同社のビジネスモデルの主軸は、研究開発に特化し（原薬の製造は外部の専門機関に委託）、開発品についての共同開発や独占製造販売権許諾契約を大手製薬企業と締結することで、契約一時金や開発の進捗状況に応じたマイルストーン収入を獲得し、また、上市後の製品売上高に対して一定料率で発生するロイヤリティ収入を獲得するモデルとなる。
臨床試験の規模や期間は対象疾患等によって異なるが、第1相から第3相試験までおよそ3～7年程度かかると言われている。
臨床試験の結果が良ければ規制当局に製造販売の承認申請を行い、おおむね1～2年の審査期間を経て問題がなければ承認・上市といった流れとなる。
現在は開発ステージのため損失が続いているが、開発品が上市され、一定規模の売上に成長すれば利益化も視野に入ってくる。
（執筆：フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲）