Leroy Leo Bhanvi Satija
[８日 ロイター] - 米食品医薬品局（ＦＤＡ）は８日、鎌状赤血球症（ＳＣＤ）の遺伝子療法２種を承認した。そのうち１つはノーベル賞を受賞した遺伝子編集技術に基づく米で初の治療法となる。
ＦＤＡが１２歳以上の患者を対象として認めたのは、米バーテックス・ファーマシューティカルズとクリスパー・セラピューティクスがノーベル賞の技術を応用する形で共同開発した「キャスジェビー」と、米ブルーバート・バイオが開発した「リフジェニア」。
ＳＣＤは、身体が欠陥のある鎌状のヘモグロビンを作り、赤血球が身体の組織に適切に酸素を運ぶ能力を損なうとともに、痛みを伴う遺伝性の血液疾患。衰弱して早死に至る場合があるこの病気に、米国では１０万人が罹患していると推定され、その大半が黒人だ。
米国での定価はバーテックス／クリスパーの療法が２２０万ドル、ブルーバードの療法が３１０万ドル。いずれも治療は１回で済むとされ、２０２４年初めに利用できるようになる。