火曜日、Raymond Jamesは、uniQure BV (NASDAQ: QURE)の見通しを大幅に修正し、株式評価をOutperformからStrong Buyに引き上げ、目標株価を従来の$20.00から$52.00へと大幅に引き上げました。
同社の株価はすでに強い勢いを示しており、過去1週間で約14%上昇しています。InvestingProのデータによると、6人のアナリストが今後の期間の収益予想を上方修正しています。この調整は、バイオテクノロジー企業が最近発表したハンチントン病治療用の遺伝子治療製品AMT-130に関する発表を受けてのものです。
uniQureは、米国食品医薬品局（FDA）からAMT-130の迅速承認申請について合意を得たと報告しました。同社は、承認プロセスにおいて、自然経過の外部対照と比較した複合ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）が中間的な臨床エンドポイントとして使用されることを強調しました。特筆すべきは、FDAが生物学的製剤承認申請（BLA）提出を裏付けるためのさらなる臨床試験は不要であると示唆したことです。
同社は2025年上半期に、技術的な製造要件、統計分析計画、確認試験または市販後義務の設計を含む追加の詳細についてFDAと協議する予定です。これらの協議後、申請スケジュールについてより詳細な更新が予想されています。InvestingProの分析によると、同社は全体的な財務健全性スコアがFAIRを維持しており、流動資産が短期債務を上回っていますが、現在は現金準備を消費している状況です。
Raymond Jamesのアナリストは、cUHDRSに関する既存のデータと脳脊髄液中のニューロフィラメント軽鎖（CSF NfL）の減少が、AMT-130の迅速承認に十分であるという確信を表明しました。米国におけるハンチントン病治療の潜在的市場は20億ドルを超えると推定されており、現在の時価総額が約7億ドルのuniQureにとって大きな成長の見通しを示唆しています。
この楽観的な見方は、格上げされた評価と引き上げられた目標株価に反映されています。uniQureの評価に関するより深い洞察と10以上の追加の独占的アナリストのヒントについては、InvestingProをご覧ください。
その他の最近のニュースでは、uniQure N.V.が、ハンチントン病治療用の遺伝子治療AMT-130の迅速承認プロセスの主要な側面についてFDAと合意に達しました。この進展は金融サービス会社Stifelから好意的に受け止められています。さらに、同社はSOD1変異によるALSを標的とする治験薬AMT-162の第I/II相臨床試験を開始しました。
uniQureのカバレッジはRaymond Jamesによって再開され、Outperform評価が付与されました。一方、H.C. WainwrightとStifelは同社に対するBuy評価を維持しています。大規模な組織再編の一環として、uniQureは従業員の65%を削減し、マサチューセッツ州レキシントンの製造施設をGenezenに売却しました。
これらの最近の進展は、ハンチントン病向けのAMT-130とALS向けのAMT-162に焦点を当てた遺伝子治療の開発における同社の進歩を反映しています。AMT-130の生物学的製剤承認申請提出に向けた統計分析計画と技術的要件について議論するため、2025年上半期にFDAとのさらなる協議が予定されています。
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