水曜日、H.C.ウェインライトはイノザイム・ファーマ(NASDAQ:INZY)のFDAファスト・トラック指定に関する発表を受け、同社の「買い」レーティング、目標株価14.00ドルを再確認した。INZ-701は、稀な鉱化障害であるABCC6欠損症の治療薬として指定された。今回の薬事承認は、FDAと欧州医薬品庁（EMA）の両機関から希少疾病用医薬品に指定されたことに基づくものです。
2024年7月2日に付与されたファスト・トラック指定は、イノザイムが現在実施中のINZ-701の成人を対象とした第1/2相臨床試験の安全性と有効性の予備的結果とともに、非臨床薬理データの組み合わせに基づいている。2024年4月8日に良好なトップラインデータが報告されたこの試験には、重症の成人10名が参加した。
参加者は異なる用量コホートに分けられ、最高用量では健常人に見られるようなピロリン酸値の急速かつ持続的な上昇が見られた。
この研究はすべての目的を達成したが、興味深いことに、治療に対する陽性反応は投与量と相関しなかった。抗薬物抗体（ADA）価は検出されたが、一般に低から中程度で、一過性であり、中和しなかった。さらに、ADAの存在は臨床的意義はないようであった。
その他の良好な結果としては、頸動脈内膜中膜厚の安定化と減少、脈絡膜厚の増加が大多数の患者で観察された。
VFQ-25調査で測定された視覚機能についても、INZ-701の48週間投与により、当初一般的なスコアである90点未満であった6人中4人に改善が認められた。イノザイムは、米国内だけで約1,300人のABCC6欠損症の小児患者の可能性を確認しています。
同社はABCC6欠損症治療薬INZ-701の商業的発売を2028年と見込んでおり、発売年の売上高は2930万ドル、2030年には3億4700万ドルに増加すると予想している。
その他の最近のニュースとして、イノザイム・ファーマは医薬品開発で大きな前進を遂げた。米国食品医薬品局（FDA）は、イノザイムが開発中の稀な遺伝性疾患であるABCC6欠損症の治療薬INZ-701をファスト・トラックに指定した。
この決定は、現在進行中の第1/2相臨床試験から得られた有望な予備データに基づいている。FDAのファスト・トラック・プログラムは、重篤な疾患の治療薬やアンメット・メディカル・ニーズを満たす医薬品の開発と審査を迅速に行うことを目的としている。
その他の進展としては、イノザイムの年次株主総会において、クラスIの取締役3名が再選され、2024年12月31日を期末とする会計年度の独立登録会計事務所としてアーンスト・アンド・ヤングLLPが批准された。
さらに、最近のアナリスト・レポートが投資家心理の形成に重要な役割を果たした。ウェルズ・ファーゴはイノザイム・ファーマのカバレッジを開始し、レーティングをオーバーウエイト、目標株価を14.00ドルとした。一方、H.C.ウェインライトとBofAセキュリティーズは、目標株価を16ドルから14ドルに引き下げたものの、イノザイム・ファーマの買いを維持した。
InvestingProの洞察
イノザイム・ファーマ・インク（NASDAQ:INZY）の前向きな臨床開発の中、投資家は株価を取り巻く財務の健全性と市場センチメントを吟味しているかもしれない。時価総額2億7340万ドルのイノザイムの財務状況は、複雑な様相を呈している。インベスティング・プロのヒントは、同社が負債よりも多くの現金を保有しており、財務の安定性をある程度提供していると指摘している。しかし、同社は手元資金を急速に枯渇させつつあり、過去12ヶ月間利益を上げていないことから、今後の潜在的な課題を示している。
バリュエーションの観点からは、イノザイムのPERは-3.49であり、現在の収益課題を反映している。さらに、同社の株価はかなり不安定で、過去3カ月で38.35％の大幅下落を記録しており、安定性を求める投資家にとっては懸念材料かもしれない。一方、同社の流動資産は短期債務を上回っており、目先の資金繰りを心配する投資家にとっては心強いだろう。
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