カリフォルニア州リッチモンド発 - ゲノム医薬のサンガモ・セラピューティクス社（NASDAQ: SGMO）は、ロシュ・グループ傘下のジェネンテック社と神経変性疾患のゲノム医薬開発に関するライセンス契約を締結した。サンガモ社はジェネンテック社に対し、アルツハイマー病やその他のタウ病発症に関与するタウ遺伝子を標的とするジンクフィンガー抑制因子と、未公開の第二の神経疾患標的を独占的に提供する。
契約条件では、サンガモ社はライセンス契約一時金とマイルストーンとして5,000万ドルを受け取り、複数の医薬品にまたがる開発・商業マイルストーンとして最大19億ドルを獲得する可能性がある。さらに、サンガモ社は、本提携を通じて開発された製品の純売上高に対し、特定の減額を条件として、段階的にロイヤルティを受け取る。
この提携は、サンガモ社が独自に開発した神経刺激性アデノ随伴ウイルスカプシド、STAC-BBBを活用するもので、非ヒト霊長類において血液脳関門への有意な浸透と脳への導入が確認されている。この技術は、治療薬を中枢神経系に送達する際の課題を克服することを目的としている。
サンガモ社の最高経営責任者（CEO）であるサンディ・マクレー氏は、疾患に関連する遺伝子を制御する同社のジンクフィンガー技術に自信を示した。同CEOは、神経変性疾患の治療法を前進させる可能性があると述べた。
ロシュのコーポレート事業開発責任者であるBoris L. Zaïtra氏は、神経変性疾患を治療するための革新的なアプローチを探求するという共通のコミットメントを強調し、科学的革新と早期診断の重要性を強調した。
サンガモ社は技術移転と一定の前臨床試験を担当し、ジェネンテック社は臨床開発、規制当局とのやりとり、製造、得られた製品のグローバルな商業化を管理する。
このパートナーシップは、治療の選択肢が限られている神経疾患への取り組みに重点を置くサンガモ社の方針に沿ったものである。サンガモ社は、STAC-BBBカプシド送達プラットフォームとエピジェネティック制御能力について、さらなる提携を模索し続けている。
本情報はSangamo Therapeutics社のプレスリリースに基づくものです。
その他の最近のニュースとして、Sangamo Therapeutics社は事業の大きな進展を報告している。同社の2024年第1四半期決算説明会では、有望な前臨床データ、ファブリー病プログラムの第1/2相STAR試験の患者投与完了など、神経学パイプラインにおける重要な進展が強調された。
サンガモ社はまた、重症血友病Aの成人患者を対象とした遺伝子治療薬ジロクトコジーン・フィテルパルボベックを評価するファイザー社の第3相AFFINE試験の良好な結果を発表しました。この試験では、年換算出血率が大幅に低下し、参加者の84%が15ヵ月後にFVIII活性を5%以上に維持していました。
サンガモ社はファイザー社から最大2億2,000万ドルのマイルストン・ペイメントを受け取ることになっており、さらに薬事規制および商業的達成を条件として14％から20％の製品販売ロイヤルティが支払われる。ファイザー社は、米国FDAからFast TrackおよびRegenerative Medicine Advanced Therapyの指定を受け、また米国と欧州で希少疾病用医薬品の指定を受けているこの治療薬を商業化する態勢を整えている。
財務面では、サンガモ社は、2024年第3四半期までの運営資金に十分な約5400万ドルの現預金を計上した。しかし、同社は積極的に追加資本を模索しており、MINTプラットフォームや遺伝子治療など、さまざまなプログラムについて事業開発の話し合いを続けている。以上がサンガモ・セラピューティクスの最近の動向である。
InvestingProの洞察
サンガモ・セラピューティクスがジェネンテックと新たなライセンス契約を結んだことを受け、投資家は同社の財務状況と市場パフォーマンスを注視している。InvestingProのデータによると、Sangamoの時価総額は1億5,935万ドルで、バイオテクノロジー業界での存在感を示している。興味深いことに、同社は先月138.11％の大幅なリターンを記録しており、最近の展開に対する市場の好反応を示唆している。
こうした上昇にもかかわらず、サンガモの財務指標は今後の課題を示している。2024年第1四半期現在、同社の過去12ヶ月間の売上高は1,876万米ドルで、前年比92.22%の急減となっている。これは、アナリストが今年度の売上高減少を予想しているというInvestingProのヒントと一致している。さらに、売上総利益率は-932.37%で、Sangamoは弱い売上総利益率に悩まされており、さらなる戦略的提携や資本注入なしに事業を維持する能力に影響を与える可能性がある。
投資家は、サンガモが貸借対照表上、負債よりも現金を多く保有していることに注目すべきである。しかし、InvestingProの別のヒントは、同社が急速に現金を使い果たしていることを警告している。
より深い分析にご興味のある方は、投資判断の指針となる12のInvestingProヒントを含む、サンガモ・セラピューティクスに関する追加洞察をInvestingProが提供しています。例えば、アナリストは来期の業績を上方修正しており、同社が直面している課題にもかかわらず、将来の業績に対する楽観的な見方を示唆している可能性があります。これらの洞察をさらに調べるには、インベスティングプロのサンガモ専用ページhttps://www.investing.com/pro/SGMO。
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