アペリス ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ:APLS）は本日、Sobi® と共同で、C3 糸球体症（C3G）および原発性免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）という 2 つの希少な腎疾患の治療においてペグセタコプランを評価した第 3 相 VALIANT 試験の良好な結果を公表しました。
本試験は主要目標を達成し、腎疾患の重症度を示す指標である第26週時点の蛋白尿がプラセボ投与群と比較して68％有意に減少した。
本試験の良好な結果には、主要評価項目と主要副次評価項目の両方が含まれている。特に、ペグセタコプランは、蛋白尿の減少と腎機能の安定化を評価する腎複合エンドポイントの改善をもたらし、有意な数の患者がベースラインから少なくとも50％の蛋白尿の減少を経験した。さらに、腎生検におけるC3c染色の減少と腎機能の安定維持にも有望であった。
本試験における安全性プロファイルは、これまでのデータと一貫しており、ペグセタコプランは良好な忍容性を示した。有害事象、重篤な有害事象、および有害事象による中止の割合は、本剤投与群とプラセボ投与群で同等であった。重要なことは、カプセル化された細菌に関連した髄膜炎や重篤な感染症が報告されなかったことである。
VALIANT試験終了後、参加者はVALE長期延長試験に移行した。アペリス社は2025年初頭に米国食品医薬品局（FDA）に新薬承認申請を行う予定であり、ソビ社は同年中に欧州医薬品庁に販売申請を行う予定である。本試験の詳細な結果は、今後開催される医学会議で発表される予定である。
同社の将来の見通しに関する声明は、C3GおよびIC-MPGNの治療薬としてペグセタコプランの承認を求める意向を示している。しかしながら、承認は保証されたものではなく、FDAやその他の規制機関による本薬の審査を含む様々な重要な要因の評価の対象となることに注意が必要であるとしている。
本レポートは、プレスリリースの声明および米国証券取引委員会に提出されたForm 8-Kの内容に基づいています。
その他の最近のニュースとして、アペリス・ファーマシューティカルズとSwedish Orphan Biovitrum AB（Sobi）は、希少腎疾患の治療薬候補であるペグセタコプランに焦点を当てた第3相VALIANT試験から重要な結果が得られたと発表した。
同試験は主要評価項目を達成し、腎障害のマーカーである蛋白尿を68％減少させた。pegcetacoplanの安全性プロファイルは良好であり、アペリス社は2025年初頭にFDAへの新薬申請を計画している。
財務面では、アペリス社は2024年第2四半期に堅調な成長を報告し、同社の医薬品であるSYFOVREとEMPAVELIが好調に推移した。SYFOVREは発売以来5億ドル以上の売上を達成し、2024年第2四半期だけで1億5500万ドルの製品純収入を計上しました。EMPAVELIも2,450万ドルの売上を計上し、大きな収益を上げた。
競争の激化にもかかわらず、アペリス社は強力な市場シェアを維持しており、SYFOVREは地理的萎縮（GA）市場における新規販売開始の約50%を占めている。同社はまた、補完科学における複数の初期段階のプログラムを進めており、将来的にはキャッシュフローが黒字になると見込んでいる。しかし、EMPAVELIの売上は競合品のため、今後6～12カ月は横ばいが予想される。
インベスティングプロの洞察
アペリス・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:APLS）が有望な新薬pegcetacoplanの臨床試験を進める中、InvestingProのリアルタイムデータによると、同社の財務見通しは複雑な様相を呈している。2024年第2四半期現在、過去12ヶ月間で収益が240.74%急増したことは注目に値するが、アナリストは同社の収益性について慎重な見方をしている。InvestingProのヒントによると、アナリストはアペリスが今年利益を上げるとは予想しておらず、3人のアナリストが最近、来期の業績予想を下方修正した。
InvestingProのデータによると、アペリスは中程度の負債を抱え、流動資産が短期債務を上回っている。しかし、2024年第2四半期時点の株価純資産倍率は15.47倍と高く、株価は簿価に比べて割高と考えられる。また、アペリスが配当を支払っていないことも注目に値するが、これはインカム重視の投資家にとって考慮すべき要因となりうる。
Apellisのパフォーマンスを追跡している投資家にとって、株価は過去6ヶ月間に大幅な下落を経験しており、価格トータルリターンは50.69%下落している。より詳細な分析と追加のInvestingProヒントに関心のある投資家は、InvestingProでさらに詳しく調べることができます。
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