マサチューセッツ州ケンブリッジ- アルナイラム社（本社：マサチューセッツ州ケンブリッジ、NASDAQ:ALNY）は、心筋症を伴うATTRアミロイドーシス（ATTR-CM）患者を対象としたHELIOS-Bフェーズ3試験の詳細な結果を発表し、治験薬ブトリシランの有意なベネフィットを示しました。本試験は、すべての主要および副次評価項目を統計学的に有意に達成し、この致死的疾患に対する標準治療薬としての可能性を示唆した。
RNAi治療薬であるVutrisiranは、全集団において全死因死亡率と心血管イベントの再発を28％減少させ、33～36カ月の二重盲検期間では31％、42カ月目までは36％減少させた。単剤投与群では、主要複合エンドポイントを33％減少させ、42ヵ月目までの全死亡を35％減少させた。
本試験では主にNYHA（ニューヨーク心臓協会）クラスIまたはIIの野生型患者が登録され、これは現代のATTR-CM患者集団を反映している。本治療はまた、6分間歩行テスト、カンザスシティ心血管系質問票、NYHAクラスなど、疾患進行に関する複数の臨床的指標にわたって有効性を示した。
サブグループ解析では、すべての主要な患者層で一貫した有効性が示され、病期の早い患者ほど有効性が高い傾向がみられた。vutrisiranの安全性および忍容性プロファイルは、プラセボと同程度の有害事象発生率で、これまでの知見と一致していた。
この結果は、欧州心臓病学会（European Society of Cardiology Congress 2024）で発表され、The New England Journal of Medicineに掲載された。アルナイラム社は、これらのデータを米国食品医薬品局（FDA）への優先審査申請書を含む世界の規制当局に提出する予定である。
ヴトリシランは現在、成人の遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの多発性神経炎（hATTR-PN）の治療薬として15カ国以上で承認されています。ATTRアミロイドーシスは、ミスフォールディングしたトランスサイレチンタンパク質がアミロイド沈着物として身体の様々な部位に蓄積することにより引き起こされる、急速に進行し、衰弱し、致死的な疾患です。この疾患は、遺伝性型では世界中で約50,000人、野生型では推定200,000～300,000人が罹患している。
RNAi治療薬のリーダーであるアルナイラム社は、希少疾患や有病疾患の患者の生活を変えることを目指し、この分野で革新を続けている。同社のパイプラインには複数の後期開発候補が含まれており、変革的な医薬品を提供し、トップクラスのバイオテクノロジー企業を目指すという戦略を実行している。
その他の最近のニュースでは、アルナイラム社は、アムブトラの有効性を評価するHELIOS-B試験から有望なトップラインデータが得られたことから、複数のアナリスト会社の注目を集めている。BMOキャピタルとRBCキャピタルはアルナイラムの格付けをアウトパフォームに据え置き、ゴールドマン・サックスは株価をニュートラルからバイに格上げした。BMOキャピタルはピーク時の売上高を80億ドル程度と見積もっている。
アルナイラムの第2四半期決算は、TTRフランチャイズの成長と、リジェネロンとのライセンス契約によるマイルストン支払いなどにより、売上高、利益ともに予想を上回った。その結果、同社は2024年の売上高ガイダンスを更新し、製品売上高が15億7,500万ドルから16億5,000万ドルに達すると予想した。
カナコード・ジェニュイティは、アルナイラムの印象的な第2四半期決算報告を受け、「買い」レーティングを維持し、目標株価を引き上げた。こうした最近の動きは、アルナイラムの継続的な取り組みと将来の成長にとって有望なイメージを描き続けている。
インベスティングプロの洞察
アルナイラム・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:ALNY）は市場で目覚ましいパフォーマンスを見せており、インベスティングプロのデータでは、91.3%という大幅な3ヶ月間の価格トータルリターンと、ピーク時の99.81%という52週近辺の高値が強調されています。アルナイラムの時価総額は368億5,000万ドルで、RNAi治療薬分野における成長と革新の可能性に対する投資家の信頼を反映している。
アルナイラムの財務の健全性は、2024年第2四半期時点の過去12ヵ月間の売上総利益率が87.0%であることからも明らかで、効率的な事業運営とコスト管理の徹底がうかがえる。にもかかわらず、アナリストは同社が今年黒字になるとは予想しておらず、これはマイナスPER-495.2に反映されている。これは、研究開発に多額の投資を行っているバイオテクノロジー企業では珍しいことではなく、アルナイラムの後期開発候補のパイプラインは、将来の収益性を示唆する可能性がある。
インベスティング・プロのアルナイラム社に関するヒントは、アナリストが次期業績予想を上方修正したことを明らかにしており、これはHELIOS-Bフェーズ3試験の成功に続く同社の有望な見通しを示すものである。さらに、同社の流動資産は短期債務を上回っており、財務の安定性と、費用のかかる医薬品開発と規制当局の承認プロセスを乗り切る能力を提供しています。
アルナイラム・ファーマシューティカルズの財務と市場パフォーマンスについてさらに詳しく調べるには、インベスティング・プロがさらなる洞察とヒントを提供しており、詳細な分析を求める投資家向けにさらに14のヒントが用意されています (https://www.investing.com/pro/ALNY)。
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