カリフォルニア州カールスバッド - イオニス・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ:IONS）は、米国食品医薬品局（FDA）から、ドニダロルセンの新薬承認申請（NDA）が審査中であることの確認を受けました。ドニダロルセンは、12歳以上の患者における遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の予防を目的とした、RNA標的型の治療薬候補です。
FDAは、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく決定日を2025年8月21日に設定しました。承認された場合、ドニダロルセンはイオニスにとって、第3相および第2相試験の良好な結果を受けて2番目の独立した商業的発売となります。この薬剤は、プレカリクレイン（PKK）の産生を抑制することを目的としています。PKKは、体の様々な部位に重度の腫れを引き起こし、生命を脅かす可能性のあるHAE発作につながる経路の重要な因子です。
ドニダロルセンのNDAには、主要な第3相OASIS-HAEおよびOASISplus試験、ならびに進行中の第2相オープンラベル延長（OLE）試験のデータが含まれています。これらの試験では、HAE発作率の顕著かつ持続的な減少が報告されており、第2相OLE試験では最大3年間にわたって平均96%の減少が維持されたとされています。
試験においてドニダロルセンは一般に忍容性が良好で、薬剤に関連する重篤な治療下発現有害事象は報告されませんでした。最も一般的な有害事象は注射部位反応でしたが、そのほとんどは軽度または中等度でした。
HAEは米国と欧州で2万人以上の患者に影響を与えており、現在の治療法は多くの場合、発作を予防または軽減するための予防的アプローチを含んでいます。イオニスのCEOであるBrett Monia氏は、ドニダロルセンがHAE患者の予防的治療の選択肢を改善する可能性について自信を示しました。
FDAは2023年にドニダロルセンに希少疾病用医薬品指定を付与しました。さらに、大塚製薬は欧州およびアジア太平洋地域での商業化の独占的権利を保有しており、今年中に欧州医薬品庁（EMA）に販売承認申請を提出する準備を進めています。
この報告は、イオニス・ファーマシューティカルズ社のプレスリリースに基づいており、推測的または宣伝的な内容は含まれていません。提供された情報は事実に基づいており、ドニダロルセンの規制審査プロセスの現状について読者に情報を提供することを目的としています。
最近のその他のニュースでは、イオニス・ファーマシューティカルズは製品開発において大きな進展を遂げ、アナリストから好意的な評価を受けています。同社は、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬であるヌシネルセンの高用量投与に関する研究で良好な結果を得ており、Laidlawは買い推奨と68.00ドルの目標株価を提示しています。TD Cowenも、同社のSMA治療薬であるSpinrazaに関する最近のデータに基づき、買い推奨と59.00ドルの目標株価を再確認しました。
イオニスはまた、遺伝性血管性浮腫治療薬候補であるドニダロルセンの開発においても進展を報告しています。さらに、FDAは超希少神経疾患であるアレキサンダー病の潜在的治療薬であるジルガネルセンにファストトラック指定を付与しました。
同社は、商業的発売、臨床プログラム、研究開発を支援するため、5億ドル相当の普通株式の公募を発表しました。財務面では、イオニスは年間ガイダンスに沿った安定した業績を報告し、遺伝性ATTRポリニューロパチー治療薬WAINUAとALS治療薬QALSODYの2つの新薬を発売しました。
RBCキャピタルは、イオニス・ファーマシューティカルズに対するアウトパフォーム評価と70.00ドルの目標株価を維持し、同社の様々な治療分野における可能性を強調しました。これらはすべて、イオニス・ファーマシューティカルズの最近の事業展開です。
InvestingProの洞察
イオニス・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:IONS）がドニダロルセンに関するFDAの決定を待つ中、投資家はInvestingProからのいくつかの重要な財務指標とエキスパートの洞察を考慮すべきです。同社の時価総額は60.3億ドルで、ドニダロルセンを含むパイプラインに対する投資家の期待を反映しています。
InvestingProのデータによると、イオニスは2024年第2四半期までの過去12ヶ月間で29%の強力な収益成長を示しています。この成長軌道は、承認された場合にさらに同社の売上を押し上げる可能性のあるドニダロルセンの潜在的な商業的発売と一致しています。
しかし、InvestingProのヒントは、アナリストが今年の売上減少を予想していることを警告しています。この予測は、イオニスの将来の収益源にとってドニダロルセンの承認の重要性を強調しています。別のInvestingProのヒントは、同社が過去12ヶ月間で利益を上げておらず、粗利益率が-12.86%のマイナスであることを指摘しています。この財務状況は、収益性を改善するための成功した薬剤発売の重要性を強調しています。
イオニスの財務健全性と成長見通しについてより深い理解を求める投資家にとって、InvestingProは5つの追加のヒントを提供し、製薬業界における同社の立場についてより包括的な分析を提供しています。
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