マサチューセッツ州ケンブリッジ - 時価総額38.2億ドルのバイオ医薬品企業Scholar Rock（NASDAQ: SRRK）は、脊髄性筋萎縮症（SMA）の潜在的治療薬であるapitegromabの商業化に向けて前進しています。過去6ヶ月間で株価が414%以上上昇した同社は、2025年第1四半期に規制当局への申請を行い、同年第4四半期に米国での発売を予定しています。InvestingProの分析によると、SRRKには収益性や成長潜在力に関する主要指標を含む12の追加的な投資洞察があります。
筋肉を標的とする治療薬apitegromabは、稀少な神経筋疾患であるSMAの後期開発段階にあります。同社は、選択的抗ミオスタチンアプローチを活用して、他の稀少な神経筋疾患への使用拡大を目指しています。
SMAに加えて、Scholar Rockは心臓代謝プログラムを進めており、肥満を対象としたPhase 2 EMBRAZE試験のトップラインデータが2025年第2四半期に期待されています。この試験では、apitegromabとGLP-1受容体作動薬の併用を評価しています。ミオスタチンを標的とする別の候補薬SRK-439も、2025年第3四半期に肥満治療のための治験薬申請（IND）提出を予定しています。
2025年の同社の戦略的優先事項には、SMA向けapitegromabの商業化、apitegromabの潜在的利益の拡大、心臓代謝疾患における抗ミオスタチンプログラムの推進が含まれています。
Scholar Rockはまた、2歳未満のSMA患者を対象としたPhase 2 OPAL臨床試験を2025年半ばに開始する予定です。これは、SMA患者の運動機能改善における主要評価項目を達成したPhase 3 SAPPHIRE試験の肯定的な結果を受けてのものです。
同社の財務状況は堅調で、2026年第4四半期までの事業運営と設備投資要件をサポートするのに十分な資金を有しています。InvestingProのデータによると、Scholar Rockは3.88の健全な流動比率を維持し、強い流動性を示す一方で、適度な負債水準で運営しています。アナリストの目標株価は$33から$57の範囲で、同社の成長潜在力に対する様々な期待を反映しています。Scholar Rockの経営陣は、第43回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンスでさらなる最新情報を発表する予定です。包括的な分析については、InvestingProで独占提供されている詳細なProリサーチレポートにアクセスでき、これと1,400以上の他の米国トップ銘柄をカバーしています。
apitegromabは、SMA治療のためにFDAからFast Track、Orphan Drug、Rare Pediatric Disease指定を、EMAからPRIMEとOrphan Medicinal Product指定を受けています。ただし、apitegromabはFDAや他の規制機関によってまだ承認されていません。
この記事に記載された情報はプレスリリースに基づいています。
最近のその他のニュースでは、Scholar Rockは薬剤試験における重要な進展を受けて、複数のアナリストによるアップグレードの対象となっています。H.C. Wainwrightは、BiohavenのSMA向けtaldefgrobep alfaのPhase 3 RESILIENT試験失敗の発表を受けて、Scholar Rockの目標株価を$50.00に引き上げ、Buy評価を維持しました。この調整は、Scholar RockのapitegromabのANTICIPATED市場パフォーマンスと潜在性に基づいています。
Truist Securitiesも、競合他社のSMA薬がPhase 3試験で失敗した後、同社の目標株価を$45.00に引き上げました。同社はApitegromabのピーク売上予測を15億ドルに引き上げ、SMA市場の機会が以前の予想よりも大きい可能性があるという見方を反映しています。
BMO Capital Marketsは、Scholar Rockの目標株価を$39.00に調整し、Outperform評価を維持しました。同社は、第3四半期の業績とapitegromabのPhase 3 SAPPHIRE試験の肯定的な結果を強調しました。
これらの最近の動向は、Scholar Rockが医療分野の未解決のニーズに取り組む一貫した努力を続けていることを強調しており、2025年第4四半期にApitegromabの米国での商業発売を計画し、2024年末までにプラセボ対照のPhase 2肥満試験の開始を予定しています。
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