アペリス・ファーマシューティカルズ（APLS）の株価は、第3相VALIANT試験の有望な初期結果を発表した後、木曜日の市場前取引で16.3％上昇した。
この研究は、スウェーデンのバイオテクノロジー企業Sobiとの提携により、C3糸球体症（C3G）と原発性免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）という2つの特異的かつ深刻な腎疾患に対するペグセタコプランの有効性を評価したもので、現在、承認された治療法はない。
VALIANT試験はその主要目標を達成し、ペグセタコプランを投与された患者は非活性物質（プラセボ）を投与された患者と比較して68％の改善を示した。
さらに、蛋白尿の50％以上の減少、推算糸球体濾過量（eGFR）で示される安定した腎機能の維持など、重要な副次的目標においても有意な効果を示しました。
両社は、本試験の結果は、若年および成人患者、元の腎臓を有する患者、移植腎を有する患者など、様々な患者群で均一であったと報告した。
「これらの結果は、私たちの楽観的な予想を上回るものでした。ペグセタコプランは、C3GおよびIC-MPGN患者さんにおいて蛋白尿の有意な減少を示した初めての薬剤であり、疾患活動性の様々な指標に関する追加的なデータもあります。「pegcetacoplanはPNHの適応で承認されており、FDAとこれらの結果について協議し、これらの重篤な腎疾患に苦しむ患者さんにこの薬剤を速やかに提供できるようになることを切望しています」とアペリスの最高開発責任者であるJeffrey Eiseleは述べています。
pegcetacoplanの安全性プロファイルは許容範囲と判断され、有害事象の頻度と重症度は本薬投与群とプラセボ投与群で同等であった。
これらの有望な結果を踏まえ、ソビ社とアペリス社は、2025年初頭に米国と欧州連合（EU）での承認申請を行う予定である。両社の目標は、画期的な治療法となりうるこの薬剤を一刻も早く市場に投入し、これらの難治性疾患に罹患している患者に新たな希望を提供することである。
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