アルナイラム・ファーマシューティカルズ（ALNY）は金曜日、ブトリシランの第3相臨床試験HELIOS-Bの結果を発表し、株価が11.5％下落した。心筋症を伴うトランスサイレチン介在性アミロイドーシス（ATTR-CM）に対する薬剤の有効性を評価したこの臨床試験は、主要および副次的目標をすべて達成した。
治験薬であるブトリシランは、試験参加者全体において、非活性物質（プラセボ）と比較した場合、死亡および心臓関連の合併症の可能性を28％減少させた。
こうした研究結果にもかかわらず、この発表に対する金融市場の反応は芳しくなかった。
一方、ブリッジバイオ・ファーマ（BBIO）の株価は12％上昇した。これは、ブリッジバイオ社も影響力のある市場であるATTR-CMの治療における競争環境が改善されたと投資家が解釈したためと思われる。
アルナイラム社は、特にATTR-CMの初期段階にある患者にとって、早期に治療を開始することで身体能力と生活の質をより効果的に維持できる、ブトリシランが治療の新たな基準を設定する可能性を強調した。
アルナイラム社のプシュカル・ガーグ最高医学責任者は、患者の生存率の大幅な改善と、心臓疾患による入院回数の減少を強調しました。このような進歩にもかかわらず、市場の慎重な姿勢は、強力な競合が存在する市場におけるこの薬の潜在的な影響力に対する不確実性を示している。
「アルナイラム社のChief Medical OfficerであるPushkal Gargは、次のように述べています。「今回の臨床試験により、vutrisiranによる有害なTTRタンパク質レベルの急速な低下が、非活性物質と比較して、生存率の向上、心臓疾患による入院回数の減少、疾患の進行抑制につながることが示されました。
「これらの知見は、まだ医療規制当局によって評価されていませんが、本日発表した情報は、ブトリシランが、既存の治療選択肢がほとんどない、時間とともに悪化し死に至る可能性のあるATTR-CMの優先的な治療薬になる可能性を示しています。
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