アクセア・セラピューティクス (AKCA)

アクセル・セラピューティックス(Akcea Therapeutics, Inc.)はバイオ医薬品会社である。【事業内容】同社は、脂質障害によって引き起こされる重篤な心筋代謝疾患を有する患者を治療するための薬物の開発・商業化に従事する。同社の医薬品バラネソーレン、AKCEA-APO（a）-LRx、AKCEA-ANGPTL3-LRx及びAKCEA-APOCIII-LRxはすべてIonis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis)によって開発されたアンチセンス技術に基く。同社のバラネッセルン薬は、家族性キロミクロン血症症候群（FCS）の治療用第III相臨床プログラムを完了し、家族性部分的脂肪異栄養症（FPL）治療の第III相臨床開発中にある。同社の臨床パイプラインには、上昇したトリグリセリド、酸化リン脂質および他のリポタンパク質（リポタンパク質またはLp（a））等の心筋代謝疾患の発生率の劇的な増加に寄与し、LDL-Cの上昇を超えて不十分に処理された脂質障害を治療する可能性のある薬物が含まれる。