【決算速報】アルナイラム・ファーマシューティカルズ、売上高は予想を上回り、利益は予想を上回る結果に
- 執筆:Investing.com
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アルナイラム・ファーマシューティカルズ(Alnylam Pharmaceuticals Inc)は、リボ核酸干渉(RNAi)に基づく治療法を開発する商業段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】パイプラインには、遺伝子医薬品、心血管代謝疾患、肝臓感染症、中枢神経系(CNS)・眼疾患の4つの戦略的治療領域(STA)にわたる5つの市販製品と後期開発段階のものを含む10を超える臨床プログラムが含まれる。RNAiベースの医薬品には、「ONPATTRO」(patisiran)、「AMVUTTRA」(vutrisiran)、「GIVLAARI」(givosiran)、「OXLUMO」(lumasiran)、「Leqvio」(inclisiran)が含まれる。「ONPATTRO」は、トランスサイレチンアミロイドーシスを標的とする静脈内投与のRNAi治療薬である。「GIVLAARI」は、誘導された肝臓のアミノレブリン酸シンターゼ1メッセンジャーRNA(mRNA)を減少させ、急性肝性ポルフィリン症の発作とその他の疾患症状に関連する毒素を減少させるために使用される。「OXLUMO」は、原発性高シュウ酸尿症1型の治療のためのヒドロキシ酸オキシダーゼ1を標的とするRNAi治療薬である。