アルナイラム・ファーマシューティカルズ(Alnylam Pharmaceuticals Inc)は、リボ核酸干渉(RNAi)に基づく治療法を開発する商業段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】パイプラインには、遺伝子医薬品、心血管代謝疾患、肝臓感染症、中枢神経系(CNS)・眼疾患の4つの戦略的治療領域(STA)にわたる5つの市販製品と後期開発段階のものを含む10を超える臨床プログラムが含まれる。RNAiベースの医薬品には、「ONPATTRO」(patisiran)、「AMVUTTRA」(vutrisiran)、「GIVLAARI」(givosiran)、「OXLUMO」(lumasiran)、「Leqvio」(inclisiran)が含まれる。「ONPATTRO」は、トランスサイレチンアミロイドーシスを標的とする静脈内投与のRNAi治療薬である。「GIVLAARI」は、誘導された肝臓のアミノレブリン酸シンターゼ1メッセンジャーRNA(mRNA)を減少させ、急性肝性ポルフィリン症の発作とその他の疾患症状に関連する毒素を減少させるために使用される。「OXLUMO」は、原発性高シュウ酸尿症1型の治療のためのヒドロキシ酸オキシダーゼ1を標的とするRNAi治療薬である。
RNAi分野のパイオニア | Alnylamは、承認済み医薬品の充実したポートフォリオと希少疾患を標的とする有望なパイプラインを持つ、RNA干渉治療のリーダー |
ATTR-CM市場の機会 | 数十億ドル規模の市場で、Amvuttraが大きなシェアを獲得する可能性を持つ中、拡大するATTR-CM市場におけるAlnylamの潜在性を探る |
財務見通し | アナリストは2025年の黒字化を予測し、EPSは0.76ドルと見込む。目標株価は250ドルから500ドルの範囲で、平均約320ドル |
競争優位性 | ATTR-CM治療領域において、Amvuttraの差別化された適応とAlnylamの既存プレーヤーに対する戦略的ポジショニングを詳しく分析 |