アムリット・ファーマー(Amryt Pharma PLC)は、商業段階のバイオ医薬品会社であり、希少疾患の新規治療薬の獲得・開発・商業化を行う。【事業内容】商業事業は、「メトレレプチン(ミアレプト/Myalepta)」、「ロミタピド(ジャクスタピッド/ロジュクスタ)」、「オクトレオチド(マイカプサ)」等の3つの希少疾患製品から構成される。「ミアレプト」は、米国において、先天性または後天性の全身性リポジストロフィー(GL)患者におけるレプチン欠乏症の治療として、食事療法への補助として承認される。「ジャクスタピッド」は、稀なコレステロール異常症であるホモ接合型家族性高コレステロール血症(HoFH)の成人患者に対し、低脂肪食や他の脂質低下剤との併用療法として承認される。「マイカプサ」は、オクトレオチド酢酸塩と一過性透過率向上剤(TPE)と総称される賦形剤との組み合わせである。開発候補品である「Oleogel-S10(Filsuvez)」は、接合型及びジストロフィー型(JEB・DEB)表皮水疱症の皮膚症状に対する治療薬である。
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