Silence Therapeutics PLC (SLN)

サイレンス・セラピューティックス（Silence Therapeutics PLC）は、バイオテクノロジー企業である。【事業内容】医療ニーズが満たされていない疾患の病態における標的遺伝子の発現を阻害するために、短鎖干渉リボ核酸（siRNA）を組み合わせる分子の発見と開発に注力する。siRNA分子は、細胞内の特定の標的疾患関連タンパク質をコードするメッセンジャーRNA（mRNA）分子に特異的に結合して分解することにより、RNA干渉（RNAi）の身体の自然なメカニズムを利用するように設計される。mRNAi GOLD（GalNAcオリゴヌクレオチドディスカバリー）プラットフォームは、肝臓の特定の疾患関連遺伝子を標的とするように設計される精密に設計される医薬品のプラットフォームである。臨床開発プログラムには、リポプロテイン（a）またはLp（a）レベルで生まれる人々の心血管リスクを軽減するための一般的なアンメットニーズのためのSLN360と、サラセミアや骨髄異形成症候群（MDS）を含む希少鉄負荷貧血状態のためのSLN124が含まれる。