- 執筆:Investing.com
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ラリマー・セラピューティクス(Larimar Therapeutics Inc)は、細胞貫通ペプチド(CPP)技術プラットフォームを用いて、複雑な希少疾患の治療法の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業である。【事業内容】リード化合物である「CTI-1601」は、フリードライヒ運動失調症(FA)の潜在的な治療法として開発される。「CTI-1601」は、必須タンパク質であるヒトフラタキシン(FXN)をFA患者のミトコンドリアに送達することを目的とした、皮下投与される組換え融合タンパク質である。FAは、遺伝子異常により患者が十分なフラタキシン(FXN)を産生できない、まれで進行性の致命的な疾患である。また、細胞内送達プラットフォームを使用して他の融合タンパク質を設計し、細胞内生物活性化合物の欠乏を特徴とする追加の希少疾患を標的とすることにも焦点を当てる。CPPプラットフォームは、治療用分子が細胞膜を通過して細胞内標的に到達することを可能にする。