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アジオス・ファーマスーティカルズ(Agios Pharmaceuticals Inc)は、バイオ医薬品会社である。【事業内容】遺伝子定義疾患(GDD)ポートフォリオにおける主要製品候補である「PYRUKYND」(Mitapivat)は、溶血性貧血の治療薬として、野生型及び各種変異型ピルビン酸キナーゼ(PK)酵素の活性化剤である。「Mitapivat」は経口投与可能な低分子化合物であり、ピルビン酸キナーゼR(PKR)酵素の強力な活性化剤である。a-及びb-サラセミアと鎌状赤血球症(SCD)の治療薬として「mitapivat」を評価する臨床試験も進行中である。また、SCDや低・中リスクの骨髄異形成症候群(LR MDS)に伴う貧血、溶血性貧血などを適応症として、臨床段階にある経口PKR酵素活性化剤「AG-946」の開発を進める。
規制上の課題 | Agios Pharmaceuticalsのサラセミア治療薬Pyrukyndの承認に関するFDAの遅延への対応、および市場見通しと戦略的ポジショニングへの影響について解説。 |
パイプラインの可能性 | Pyrukynd以外のAgios社の製品パイプラインについて詳しく解説。鎌状赤血球症やその他の遺伝性疾患、がんへの有望な適用を含む。 |
財務基盤 | Agios社の14億ドルという強固な現金残高について解説。規制上の課題に直面しながらも、事業運営とパイプライン開発のための強固な基盤を提供している。 |
市場予測 | アギオス社に対するアナリストの楽観的な見通しを確認。最近の収益予想の修正と規制上の課題があるにもかかわらず、目標株価は56ドルから57ドルの範囲で推移している。 |