ロケット・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ：RCKT）は、同社の遺伝子治療薬候補であるRP-A601が欧州委員会（EC）より希少疾病用医薬品に指定されたことを発表した。
この指定は、プラコフィリン2関連不整脈原性心筋症（PKP2-ACM）の治療に対するもので、希少で生命を脅かす遺伝性心疾患である。
ECの決定は、欧州医薬品庁（EMA）の希少疾病用医薬品委員会（Committee for Orphan Medicinal Products）からの肯定的な見解に続くものである。欧州連合（EU）における希少疾病用医薬品（Orphan Medicinal Product）は、1万人に5人未満しか罹患していない疾患を対象とした治療薬に与えられるものである。希少疾病用医薬品の指定には、規制当局の支援、集中的な販売承認へのアクセス、承認後の10年間の販売独占権などの利点がある。
RP-A601は、生命を脅かす不整脈のリスクが高い少なくとも6人の成人PKP2-ACM患者を対象に、安全性と予備的有効性を評価する第1相試験を実施中である。この治験的治療法は、機能的PKP2遺伝子を持つ組換えアデノ随伴ウイルスを1回静脈注射するものである。
PKP2-ACMは、危険な不整脈、心臓構造上の問題、突然死を特徴とし、欧米で約50,000人が罹患している。現在の治療法では、この病気を完治させることも、進行を完全に防ぐこともできません。
ロケット・ファーマシューティカルズ社は、アデノ随伴ウイルスベクターをベースとした心血管系ポートフォリオを含め、様々な希少疾患をターゲットとした遺伝子治療候補のポートフォリオを保持しており、ダノン病などの他の心臓疾患に対する治療法を特徴としている。
本記事の情報はプレスリリースに基づくものです。
インベスティングプロの洞察
ロケット・ファーマシューティカルズ（NASDAQ：RCKT）は最近、欧州委員会から希少疾病用医薬品の指定を受け、遺伝子治療候補のRP-A601に前向きな一歩を踏み出したことを示すものとして注目を集めている。投資家がこのマイルストーンが同社の見通しに与える潜在的な影響を考慮する際、InvestingProの特定の財務指標と洞察は、Rocket Pharmaceuticalsの現在の財務状況と将来の見通しについてより明確なイメージを提供することができます。
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投資家は、アナリストが同社が今年黒字になるとは予想しておらず、弱い粗利益率に苦しんでいる一方で、5人のアナリストが来期の業績予想をプラスに修正していることに留意すべきである。さらに、相対力指数（RSI）は、株価が現在売られ過ぎの領域にあることを示唆しており、バリューを求める投資家の関心を引く可能性がある。
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