マサチューセッツ州ケンブリッジ- アルナイラム・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ:ALNY）は本日、心筋症を伴うATTRアミロイドーシスの治療薬であるブトリシランのHELIOS-Bフェーズ3試験の良好な結果を発表しました。本試験は主要評価項目を達成し、患者の死亡率と心血管イベントの再発を有意に減少させました。
654人が参加したこの試験では、全死因死亡率と心血管イベントの再発の複合において、全集団で28％の減少が示され、単剤療法群では33％の減少が認められた。さらに、全死因死亡率は全集団で36％減少し、単剤療法群では42ヵ月目まで同様に35％減少した。
副次的評価項目も有望な結果を示し、6分間歩行試験、カンザスシティ心筋症質問票、ニューヨーク心臓協会クラス（病勢進行の主要評価項目）の改善がみられた。これらの所見から、患者の生存、機能、QOLに対するベネフィットの可能性が示唆されます。
アルナイラム社のチーフ・メディカル・オフィサーであるプシュカル・ガーグ医学博士は、このデータについて楽観的な見方を示し、ブトリシランを世界中の患者に提供するために、承認申請を行う意向を示しました。ブトリシランの安全性プロファイルはこれまでの試験と一致しており、プラセボと比較して有害事象の有意な増加は認められなかった。
同社は、HELIOS-B試験の詳細な結果を欧州心臓病学会に提出し、優先審査バウチャーを使用して今年後半に米国食品医薬品局に新薬追加申請を行う予定である。
ATTRアミロイドーシスは、誤って折り畳まれたトランスサイレチンタンパク質が体内に蓄積することによって引き起こされる致死的な疾患である。ヴトリシランは、この疾患の根本的な原因をターゲットとして設計され、すでに15カ国以上で成人の遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシス多発神経炎に対して承認されている。
この調査結果はプレスリリースに基づくものです。
InvestingProの洞察
アルナイラム・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:ALNY）がATTRアミロイドーシスの治療薬開発で躍進する中、同社の財務状況と市場実績は投資家にとって新たな背景となる。InvestingProのデータによると、アルナイラムの時価総額は209.6億米ドルで、バイオ医薬品業界における同社の大きな存在感を反映している。過去12ヶ月は黒字でなかったにもかかわらず、同期間中に75.2％の堅調な収益成長を見せており、将来の収益性の可能性を強調している。
投資家はまた、同社の83.95%という堅調な売上総利益率にも注目するかもしれない。これは、アルナイラムが売上高に対する売上原価を効果的にコントロールしていることを示唆している。これは、同社の経営効率を評価する上で重要な指標である。さらに、InvestingPro Tipsによれば、同社の流動資産は短期債務を上回っており、これは継続的な研究開発努力を支えることのできる強力な流動性を示している。
アナリストは、アルナイラムが今年利益を上げるとは予想していないが、同社の株価は過去5年間、力強いリターンを示しており、長期投資家にとっては魅力的だろう。加えて、アルナイラムは中程度の負債水準で事業を展開しており、同社の財務レバレッジと財務債務管理能力に関して、一定の安心感を与える可能性がある。
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