マサチューセッツ州ロックビル-バイオテクノロジー企業のREGENXBIO社（NASDAQ:RGNX）は本日、第I/II相AFFINITY DUCHENNE試験の拡大を発表した。本試験では、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne）の1～3歳の男児を新たにコホートに加え、治験中の遺伝子治療薬RGX-202を評価します。
RGX-202は、C末端ドメインを含む新規のマイクロジストロフィン遺伝子を導入するように設計されており、天然に存在するジストロフィン遺伝子を忠実に模倣することを目的としている。本試験の拡大では、この年齢層の患者を主要用量レベルで最大5人まで登録する予定である。
7月下旬にFDAとのフェーズII終了会合が予定されており、ピボタル試験のデザインを最終決定し、レベル2で投与された全患者のデータを生物製剤承認申請（BLA）に含める予定である。REGENXBIO社は、デュシェンヌにおける差別化された治療に対するアンメット・ニーズが継続しているとして、早期承認経路の利用を見込んでいる。
同社は、RGX-202の商業化に向けた開発を促進する目的で、2024年の第3四半期後半から第4四半期前半の間に重要な臨床試験を開始する予定である。この試験から得られる最初の強度および機能評価データは2024年後半に期待される。
AFFINITY DUCHENNE試験は、潜在的な免疫反応を緩和するための予防的免疫抑制レジメンを含め、デュシェンヌコミュニティとの協議によりデザインされた。本試験では、1～11歳のデュシェンヌ患者を対象に、RGX-202の1回静脈内投与の安全性、忍容性、有効性を評価する。
RGX-202は、これまでの臨床試験において、4.4～12.1歳の5人の患者で薬剤関連の重篤な有害事象は報告されておらず、強い安全性プロファイルと良好なマイクロジストロフィンのデータを示している。初期の結果は、RGX-202マイクロジストロフィンの発現量の増加と血清CK値の低下を示しており、臨床的改善を示唆している。
デュシェンヌ型筋ジストロフィンは重篤な筋疾患であり、年間3,500人から5,000人に1人の割合で発症する。進行性の筋力低下、運動能力の低下、早死をもたらす。
このニュースはREGENXBIO Inc.のプレスリリースに基づいています。
他の最近のニュースでは、リジェネクスバイオ社の事業が大きく前進している。同社のムコ多糖症II型（MPS II）治療薬候補であるRGX-121は進展しており、H.C. Wainwrightは買いレーティングと目標株価38ドルを維持している。FDAは、ヘパラン硫酸D2S6の脳脊髄液レベルをサロゲートエンドポイントとして使用するRegenxbio社の提案に同意し、RGX-121の早期承認を支持する可能性がある。
リジェネクスビオはまた、カラン・シンプソンが社長兼最高経営責任者に就任し、リーダーシップの移行を発表しました。サレプタ・セラピューティクスによる競合薬のPDUFA決定が近々行われる可能性があるにもかかわらず、RBCキャピタルはRegenxbioの株価をアウトパフォームに据え置いた。
Regenxbio社は第1四半期に1,560万ドルの収益と6,330万ドルの純損失を計上し、7,070万ドルの損失予想から減少した。同社のCAMPSIITE試験は主要評価項目を成功裏に達成し、RGX-121治療により16週時点で脳脊髄液中のD2S6濃度が有意に低下した。
以上が同社の最新動向である。
InvestingProの洞察
REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) が遺伝子治療薬RGX-202の臨床試験を進める中、投資家や関係者は同社の財務および経営指標を注視している。InvestingProのデータは、同社の研究開発努力を維持する能力に影響を与える可能性のある同社の市場ポジションと財務の健全性に関する重要な洞察を明らかにします。
InvestingProのデータによると、REGENXBIOの時価総額は5億9,206万米ドルで、これは同社の現在および将来の見通しに照らした市場の評価を反映しています。遺伝子治療における革新的な躍進にもかかわらず、同社のPERは-2.06であり、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間の調整後PERは-2.32である。さらに、同期間の収益成長率は-20.9％の減少を示しており、収益源を増やすことの難しさを浮き彫りにしている。
インベスティング・プロのヒントの中で、投資家が特に考慮すべき点は以下の2点である：
1.REGENXBIOのバランスシートは、負債よりも現金の方が多く、継続的な研究と運営費に余裕を与えている。これは、同社の財務安定性とRGX-202の将来の開発段階に資金を供給する能力にとって好ましい兆候である。
2.相対力指数（RSI）は、株価が売られ過ぎの領域にあることを示唆している。このテクニカル指標は、特にRGX-202を市場に投入するための同社の戦略的取り組みを考慮すると、エントリーポイントを探している潜在的な投資家の興味を引くかもしれない。
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