サンディエゴ - バイオ医薬品企業であるレグルス・セラピューティクス社（NASDAQ:RGLS）は、常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）の治療薬候補であるRGLS8429のフェーズ1b試験の良好なトップライン結果を発表しました。本試験では、3 mg/kg の投与量で尿中バイオマーカーの用量反応性と腎容積の減少が大多数の患者で認められました。
本無作為化二重盲検プラセボ対照試験では、様々な用量における RGLS8429 の安全性、忍容性、薬物動態が評価された。注目すべきは、3 mg/kg 投与で、疾患の重症度と逆相関する尿中ポリシスティン 1 および 2（PC1、PC2）のベースラインからの変化において統計学的有意性が示されたことである。
磁気共鳴画像法（MRI）による探索的解析では、3mg/kg投与患者の70％において総腎容積（htTKV）の減少が示された。この試験では、RGLS8429 の 300 mg の非盲検固定用量を隔週で 3 ヶ月間投与する予定である。
レグルスの社長兼研究開発責任者であるPreston Klassen医学博士は、観察された一貫した機序的反応と安全性プロファイルに満足していると表明した。このデータは、FDAの迅速承認パスウェイに基づくフェーズ2/3試験の可能性を裏付けるものであり、同社はこの試験について協議する予定である。
Regulus社のCEOであるJay Hagan氏は、ADPKDの遺伝的原因に対処する本治療薬に対する自信を強調した。レグルス社は、今年第4四半期にFDAとのフェーズ1終了会議を予定しており、年末までに最終コホートからの最新情報を提供する予定である。
ADPKDは最も一般的な単発性疾患の一つであり、末期腎疾患の主要な原因である。この疾患では腎臓に嚢胞が多発し、腎不全に至ることがあります。
RGLS8429はmiR-17を阻害するオリゴヌクレオチドであり、腎臓を標的として設計され、前臨床モデルにおいて腎機能と疾患の重症度の改善を示している。今回のフェーズ1b試験は、2022年9月に完了した先行フェーズ1SAD試験で確立された良好な安全性と薬物動態プロファイルに続くものである。
報告された情報はRegulus Therapeutics Inc.のプレスリリースに基づくものです。
その他の最近のニュースとして、バイオ医薬品企業であるレグルス・セラピューティクス社は、常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）の治療を目的とした治験薬RGLS8429の主要試験から得られた有望なトップライン結果を発表しました。この結果は、本剤の安全性、忍容性、薬物動態を評価する第 1b 相多重投与試験の 3 例目のコホートから得られたものです。
本治療法の忍容性は良好で、安全性に関する重大な懸念は報告されていない。本試験では用量反応関係が示され、3mg/kg用量では、疾患の重症度と逆相関するタンパク質であるポリシスティン1および2（PC1およびPC2）の尿中濃度がより一貫して上昇した。
3mg/kg投与では、プラセボと比較して、PC1およびPC2レベルのベースラインからの統計学的に有意な変化が観察された。予備的な画像解析では、RGLS8429 は投与 3 ヵ月後に腎臓の容積を減少させる可能性が示唆され、3 mg/kg レベルでは被験者の 70%で減少が認められた。同社は第4のコホートの登録を開始し、最大30人の患者がRGLS8429の300mgの固定用量を隔週で3ヶ月間投与される予定である。
InvestingProの洞察
レグルス・セラピューティクス社（NASDAQ:RGLS）がRGLS8429の臨床試験を進めるにあたり、投資家は同社の株価パフォーマンスに影響を与える可能性のあるいくつかの財務指標やアナリストの見識を考慮することが賢明であると考えるかもしれない。InvestingProのデータによると、Regulusの時価総額は1億6432万ドルで、バイオ医薬品業界の中ではそこそこの規模である。同社の株価純資産倍率は1.53倍（2024年第1四半期末までの直近12ヵ月）で、これは株価が純資産から見て合理的に評価されていることを示唆している可能性がある。
投資家は、同期間のマイナスPER -5.24によって強調されるように、レグルスが収益性の課題に直面していることに留意すべきである。さらに、同社の売上総利益率は低迷しており、報告された売上総利益は-2227万ドルで、これはInvestingPro Tipsの1つである、同社の収益を生み出す能力に対する懸念を強調するものと一致している。
しかし、レグルスにとって暗いことばかりではない。同社は先月、24.26％のトータル・プライス・リターンを記録し、6ヶ月間のトータル・プライス・リターンは91.6％と、さらに目覚ましい。これは投資家心理の好転の可能性を示唆しており、臨床試験の好結果に後押しされている可能性がある。さらに、インベスティング・プロのヒントのひとつによると、アナリストは来期の業績を上方修正し、同社の財務業績についてより楽観的な見通しを反映している。
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