ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス（NASDAQ: HRMY）は月曜日、小児ナルコレプシーにおける過度の日中の眠気（EDS）に対するワキックスのFDAによる承認を受け、シティから「買い」のレーティングと48.00ドルの目標株価を再確認された。この承認はハーモニーにとって重要な一歩であり、ワキックスは現在、この患者群におけるEDSの非定期的な唯一の治療選択肢となっている。
今回のFDAの決定は、小児の睡眠時無呼吸症候群に対するWakixに関する審査完了報告書（Complete Response Letter：CRL）が発行されたことから、部分的には好意的なものであった。しかし、同社は、より重要なナルコレプシーの適応を確保することに成功し、小児の1型および2型ナルコレプシー患者の全市場をターゲットとすることができるようになった。
ハーモニーはWakixの商業展開を直ちに開始する予定である。経営陣は、成人のナルコレプシーについてFDAの判断が分かれた2019年の同様の状況と類似点を引き合いに出しながら、同薬の見通しについて楽観視している。ハーモニーは結局、追加臨床試験なしで2020年に成人のカタプレキシー適応症の承認を取得し、同社は小児のカタプレキシー適応症についてもFDAとの協議を進める可能性があると予想している。
シティは、小児ナルコレプシー適応症に関連するリスクの軽減を反映させるために予測を調整し、そのモデルにおける成功確率を80%から90%に引き上げた。同社は、2024年度のワキックスの売上高を7億1250万ドル（成人市場が7億1010万ドル、小児市場が240万ドル）と予想しており、これは同社の売上高ガイダンスである7億〜7億2000万ドルに一致する。
小児EDSに対するWakixの承認と予想される商業戦略は、薬事規制を乗り越え市場でのプレゼンスを拡大し続けるハーモニー・バイオサイエンシズに対するシティの前向きな姿勢を補強するものです。
その他の最近のニュースでは、ハーモニー・バイオサイエンシズは一連の重要な進展を見せています。同社の第1四半期の純収入は30％急増し、1億5,460万ドルに達したが、これは主にナルコレプシー治療薬WAKIXの好調によるものである。また、FDAはWAKIXを小児ナルコレプシー患者の日中の過度の眠気の治療薬として承認し、この層に対する最初で唯一の非定期治療の選択肢とした。
さらに、ハーモニー・バイオサイエンシズはシティのアナリストから「買い」の評価を受け、目標株価は48.00ドルに設定された。これらの評価は、ハーモニー・バイオサイエンシズの継続的な商業的成功と将来性への自信を示すものである。
さらに、ハーモニー・バイオサイエンシズ社は、WAKIXの有効成分であるピトリサントが、筋強直性ジストロフィー1型の成人の日中の過度の眠気と疲労の症状を軽減する可能性を示す第2相試験の結果を明らかにした。同社はまた、拡大戦略の一環として、てんかん治療薬とナルコレプシー治療薬TMP1116に注力しているEpygenix Therapeutics社を戦略的に買収した。これらの最近の進展は、ハーモニー・バイオサイエンシズのポートフォリオの多様化と市場における地位強化へのコミットメントを強調するものである。
InvestingProの洞察
ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス（NASDAQ: HRMY）がWakixの商業展開に向けて準備を進めている中、InvestingProの最新データは同社の有望な財務指標を示している。時価総額17億3000万ドル、PER11.89倍（2024年第1四半期現在）と、ハーモニーは堅調な足取りをたどっているようだ。同社の積極的な自社株買いプログラムと、負債よりも現金の方が多いバランスシートは注目に値する。これらの要因は、強力なフリー・キャッシュ・フロー利回りと相まって、ハーモニーの成長イニシアチブを支える強固な財務構造を示唆している。
InvestingProのTipsによると、アナリストは同社の業績に対する楽観的な見方を反映し、来期の業績を上方修正している。さらに、同社は過去12ヶ月間黒字であったことから、今年は黒字になると予想されている。ハーモニーは配当を行っていないため、利益を会社の成長と発展に再投資している。流動資産が短期債務を上回っていることから、ハーモニーの財務は健全であると思われ、投資家は同社の当面の財務管理能力について安心できるだろう。
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