ニューヨーク発-標的放射線治療薬の開発企業であるアクティニウム・ファーマシューティカルズ・インク（NYSE AMERICAN: ATNM）は、骨髄移植（BMT）を受ける鎌状赤血球症患者を対象とした標的コンディショニング剤であるIomab-ACTを試験するための治験薬（IND）申請のFDA許可を取得した。コロンビア大学との共同研究であり、Markus Mapara博士が主導するこの試験は、これらの患者におけるIomab-ACTの安全性を評価することを目的としており、現在の化学療法に基づくコンディショニングに代わる、より毒性の低い治療法を提供する可能性がある。
鎌状赤血球症は、米国で年間約10万人の患者が罹患しており、しばしば重篤な副作用を伴う集中的な治療を必要とする。現在のコンディショニング・レジメンでは、非標的化学療法が用いられており、BMTや遺伝子治療のような治癒の可能性のある治療へのアクセスが制限されている。Iomab-ACTは、血液がんや免疫細胞のマーカーであるCD45を標的とする抗体放射線複合体（ARC）であり、このような過酷な方法をより的を絞ったアプローチに置き換え、毒性を軽減し、患者の転帰を改善することができる。
Mapara博士は、毒性を最小限に抑え、鎌状赤血球患者への完全なドナー造血生着を確実にすることで、この試験が「治療に革命を起こす」可能性があることに熱意を示した。
この試験の成功は、キャスジェビーやライフジェニアのような治療を含め、遺伝子治療前のコンディショニング剤としてIomab-ACTを評価する後続の研究に情報を提供することができる。アクチニウム社の広範な目標は、細胞療法や遺伝子療法を必要とする患者へのアクセスと転帰を改善することであり、Iomab-ACTは、CAR-Tや遺伝子療法のパイプラインの拡大とともに成長する市場に対応する位置づけにある。
同社のパイプラインには、血液がんに対するIomab-Bや、標的放射線療法で230以上の特許と出願を持つActimab-Aなどの候補も含まれている。アクティニウムはIomab-ACTのブロックバスターとなりうる収益機会を見込んでいますが、これらの予測はリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述です。
アクティニウム・ファーマシューティカルズ・インクは医療分野で大きな進歩を遂げています。再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）患者を対象とした同社のIomab-B治療薬は、第3相SIERRA試験において顕著な有効性を示した。
これらの最近の開発には、固形がんを適応症とするアクチニウムの新規リンカー技術も含まれ、標的放射線治療の送達の改善を示唆している。さらに、同社独自のアクチニウム-225サイクロトロンベースの製造技術は、医療グレードのアクチニウム-225を大規模かつ低コストで製造することを目的としている。
同社はまた、テキサス大学サウスウェスタン医療センターが主導する新しい臨床試験で、Iomab-ACTプログラムを推進している。この臨床試験は、従来の化学療法をIomab-ACTで置き換えることを目的としており、細胞療法や遺伝子療法を必要とする患者へのアクセスと転帰を改善する可能性がある。
InvestingProの洞察
アクティニウム・ファーマシューティカルズ（NYSE AMERICAN: ATNM）がIomab-ACTの臨床試験を進める中、投資家や関係者は同社の財務状況と市場パフォーマンスを注意深く見守っている。InvestingProのリアルタイムデータは、アクティニウムの最近の財務および市場指標のスナップショットを提供します。2024年第1四半期時点の直近12ヵ月間で、同社は0.08万ドルの収益を報告しており、これは前期の収益成長率と比較して10.0％の減少を示している。この減少にもかかわらず、同社は売上総利益率100％を維持し、売上総利益として計上されていることを反映している。
しかし、アクティニウムの同期間の営業利益（調整後）はマイナス4,993万ドルで、営業利益率は-61,645.68%であった。EBITDAは23.38％減少し、約4,969万ドルの赤字となった。これらの数字は、同社が現在研究開発に注力していることを浮き彫りにしており、これは成長段階にあるバイオテクノロジー企業にとって典型的なことである。
市場サイドでは、アクティニウムの株価は52.36％の年初来トータルリターンと大きな変動を示しており、同社の長期的見通しに対する投資家の楽観的な見方を示している。さらに、1ヶ月と3ヶ月の価格トータルリターンはそれぞれ8.1%と17.99%で、最近のポジティブな市場センチメントを反映している。過去3ヶ月間の1日平均出来高は0.27万米ドルで、次回の決算日は2024年7月29日に設定されている。アナリストはアクティニウムの株価の目標フェアバリューを25米ドルに設定しており、これは同社の将来の業績に対する自信を示している可能性がある。
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