マサチューセッツ州ケンブリッジ- 武田薬品工業株式会社（本社：大阪市中央区、以下「武田薬品」）は、このたび、超希少な血液凝固異常症である先天性血小板減少性紫斑病（cTTP）治療薬ADZYNMA®（遺伝子組換えADAMTS13）について、欧州委員会より販売許可を取得しましたのでお知らせします。
今回の承認は、第3相臨床試験の結果を含む包括的なエビデンスに基づくもので、ADZYNMAは欧州連合（EU）において、cTTPを標的とした最初で唯一の酵素補充療法となります。
cTTPはADAMTS13酵素の欠損を特徴とし、生命を脅かす急性イベントや血小板減少症、微小血管障害性溶血性貧血などの慢性症状を引き起こす。未治療の急性TTPの死亡率は90％を超える。
第3相試験（NCT033975）では、血漿ベースの治療薬とは対照的に、ADZYNMAによる予防的治療中に急性TTPイベントを経験した患者はいなかったことが示された。
この試験はクロスオーバーデザインで行われ、患者はADZYNMAまたは血漿ベースの治療を6カ月間受けた後、代替治療に切り替えた。継続フェーズでは、それ以前の期間の有効性結果が強化された。
ADZYNMAの安全性プロファイルは、血漿療法と比較して良好であり、主な副作用は頭痛、下痢、悪心などであったと報告されている。
武田薬品は、希少疾病である血液疾患におけるアンメット・メディカル・ニーズの充足に向けた取り組みを継続しており、今回の承認取得はその一環となります。武田薬品は、この分野で70年の歴史を有しており、現在進行中の臨床第2b相試験において、免疫介在性血小板減少性紫斑病（iTTP）などの関連疾患に対する治療法の探索を続けています。
ADZYNMAのEUでの承認は、米国食品医薬品局および日本の厚生労働省によるcTTPの予防的治療およびオンデマンド治療の承認に続くものです。この治療法はまた、米国、欧州、日本で希少疾病用医薬品の指定を受けている。
なお、本件による当社の2025年3月期連結業績予想への影響はありません。武田薬品は、「ADZYNMAの承認取得は、cTTP患者さんにとって重要なマイルストーンであり、これまで選択肢が限られていたcTTP治療薬に的を絞った治療選択肢を提供するものです」と述べています。本情報はプレスリリースに基づくものです。
その他の最近のニュースとしては、武田薬品工業が医療分野で大きく前進している。同社は、慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）治療薬HYQVIAの臨床第3相試験ADVANCE-CIDP 3から有望な結果を報告した。本試験では、良好な安全性と低い再発率が示され、HYQVIAがCIDPの長期治療薬として有望であることが示されました。
別の展開として、武田薬品のてんかん治療薬soticlestatの臨床第3相試験では、さまざまな結果が示された。主要評価項目を満たさなかったものの、本薬は一貫した安全性プロファイルを示し、いくつかの副次的評価項目で有意な結果を得た。
また、1型ナルコレプシー治療薬TAK-861についても、臨床第2b相試験において有望な結果が得られ、臨床第3相試験の開始に至りました。さらに、先天性血小板減少性紫斑病治療薬「rADAMTS13」について、欧州医薬品庁（European Medicines Agency）から販売承認を推奨されました。
また、米国食品医薬品局（FDA）は、中等度から重度の活動期クローン病患者（成人）の維持療法として ENTYVIO を、新規に診断されたフィラデルフィア染色体陽性の急性リンパ芽球性白血病患者（成人） の化学療法との併用療法として ICLUSIG を、それぞれ承認しました。これらの進展にもかかわらず、武田薬品の2025年3月期の業績予想に変更はありません。
InvestingProの洞察
武田薬品工業 (TSE:4502/NYSE:TAK) が欧州委員会から先天性血小板減少性紫斑病（cTTP）治療薬ADZYNMA®を承認され注目を集める中、同社の財務状況と市場業績が投資家にとってより広範な背景を提供している。武田薬品の時価総額は443億ドルと堅調であり、同社の革新的な成長力に対する投資家の信頼を反映しています。さらに、株価収益率（PER）は43.2と業界平均より高く評価されており、これは継続的な収益成長への期待、あるいは市場でのポジションにプレミアムがついていることを示している。
インベスティング・プロのヒントは、2025年第1四半期時点の過去12ヶ月間の売上総利益率が66.07%という驚異的な数字で、同社の収益性を維持する能力を強調している。これは、武田薬品がADZYNMA®のような治療薬の研究開発に投資しているにもかかわらず、同社の経営効率と製品の価格決定力が依然として強いことを示唆している。さらに、同期間の売上高成長率は7.28%であり、厳しい市場環境の中で財務基盤を拡大する能力を示している。
目先の製品承認にとらわれない投資家にとって、武田薬品の2024年時点の配当利回りは4.91%であり、2025年第1四半期時点の過去12ヶ月間の配当成長率は6.67%である。このような収入と成長の可能性の組み合わせは、さまざまな投資戦略にアピールする可能性がある。また、武田薬品はInvestingProで、投資家が十分な情報に基づいた意思決定を行うためのヒントを追加し、より多くの洞察を提供していることも注目に値する。
インベスティング・プロは現在、武田薬品に関する合計15の追加ヒントを掲載しており、購読者に投資選択に役立つ包括的な分析を提供している。次回の決算日は2024年10月31日に設定されており、投資家は同社の業績とADZYNMA®のような新しい治療薬が同社の成長軌道に与える影響に注目している。
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