水曜日、H.C.ウェインライトはClene Inc. (NASDAQ:CLNN) の買いを継続し、目標株価を前回の7.00ドルから31.00ドルに大幅に引き上げた。
この調整は、クレーンが火曜日に発表した、ALS（筋萎縮性側索硬化症）患者の治療における同社の医薬品CNM-Au8の臨床的有効性を示す有望な新しいバイオマーカーデータと追加的な長期生存分析結果を受けたものである。
最近の知見は、2024年第3四半期に予定されているタイプC会議に備えてFDAに提出されたブリーフィングブックの一部である。この会議は、CNM-Au8の薬事規制への道筋について議論するためのものである。
この新しいデータでは、CNM-Au8 を投与された ALS 患者が、ALS の病勢進行と死亡リスクの重要なバイオマーカーであるニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルの大幅な低下を示し、生存率の改善と ALS 機能評価尺度（ALSFRS-R）のスコアが向上したことが強調されている。
HEALEY ALS Platform Trialのopen label extension (OLE)フェーズにおいて、NfLが一貫して持続的に低下した患者を意味するNfL反応者に分類される患者は、ベースラインと比較してNfL値が平均28％低下し、19ヶ月間持続することが観察された。
逆に、CNM-Au8治療に反応しなかった患者では、NfL値は増加し続けた。ベースライン後76週目の幾何平均比（GMR）の差は0.57で、95％信頼区間は0.50-0.64、有意水準はp
InvestingProの洞察
クレーン・インク（NASDAQ:CLNN）がALS治療薬CNM-Au8で臨床的有望性を示し続ける中、同社の財務の健全性と株価パフォーマンスも注目に値する。先週、市場は大幅なリターンで反応し、株価のトータル・リターンは29.23%上昇した。しかし、同社が急速にキャッシュを使い果たしていること、アナリストが今年の黒字化を予想していないことは、潜在的な投資家にとって懸念材料となり得るので注意が必要だ。Cleneの株価はここ1ヶ月の業績も悪く、価格トータルリターンは15.69%減少している。
InvestingProのデータによると、Cleneの時価総額は約3,784万米ドルで、2024年第1四半期時点の株価純資産倍率は8.87倍と高く、同社の簿価に対するプレミアム評価を示唆している。2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間の収益成長率は12.73%であるにもかかわらず、同社は中程度の負債水準で運営されており、同期間は利益を上げていない。
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