月曜日、H.C. Wainwrightは Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA) の株価目標を$18.00から$20.00に引き上げ、同社株のバイ評価を維持しました。この調整は、Zevraの薬剤アリモクロモル（現在はMiplyffa（ミプリファ）としてブランド化）が、9月20日にニーマン・ピック病C型（NPC）の治療薬として FDA承認を受けたことを受けたものです。この承認は、当初予定されていた8月21日の処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）期日の1日前に行われました。
この承認は、11対5の諮問委員会の投票を経て行われ、アリモクロモルはNPCに対して初めて承認された治療薬となりました。アナリストらは、この画期的な出来事がNPCコミュニティから歓迎されると予想しています。このコミュニティには、現在拡大アクセスプログラム（EAP）を通じてアリモクロモルを利用している約70人の米国患者と、米国で積極的な治療を受けている約350人の患者が含まれています。
この承認はZevraにとって変革的な出来事とみなされており、アリモクロモルのピーク時の売上高は約$250 millionに達すると予測されています。この予測は、Zevraの現在の$20 million未満の収益基盤に対して重要な意味を持ち、まだEAPに参加している約250人の患者がいる米国外の潜在的市場を考慮していません。
さらに、この承認によりZevraは希少小児疾患優先審査バウチャー（PRV）を取得すると予想されており、その価値は最低$100 millionで、最近の売却額は$160 millionに近づいています。この価値は、PRVプログラムが9月末に終了することから上昇する可能性があります。
同社のアリモクロモルの成功に関する予測はコンセンサスを上回っており、EAP患者ベースの有料治療への転換の可能性や、医師が薬剤へのアクセスを待っている「保留」患者の数を市場が過小評価していると指摘しています。Zevraの既存の希少疾患向け商業インフラは、スムーズな発売を促進すると予想され、製品は12月までに商業的に利用可能になる見込みです。
その他の最近のニュースでは、Zevra Therapeuticsはバイオ医薬品業界で大きな進展を遂げています。同社はニーマン・ピック病C型（NPC）の治療薬MIPLYFFAのFDA承認を受けました。これは、この稀少な神経変性疾患に対する初めての承認された治療法となります。この承認は、12ヶ月間のプラセボ対照試験と48ヶ月間のオープンラベル延長試験に基づいており、ミグルスタットと併用することで疾患の進行を止めることが示されました。
財務面では、Canaccord Genuityは Zevraの見通しを修正し、株価目標を引き下げましたが、バイ評価を維持しています。同社は2025年に米国で最初の商業販売が行われ、2026年にはヨーロッパ市場での発売の可能性があると予測しています。Roth/MKMもZevraのバイ評価を維持しており、有望な試験結果を引用しています。
2024年第2四半期の決算発表では、Zevraは純収益$4.4 million、純損失$19.9 millionを報告し、約$64.5 millionを調達した成功的な公募を行いました。これらは、Zevra Therapeuticsが希少疾患分野における未解決の医療ニーズに取り組むという取り組みにおける最新の進展です。
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