2024年3月25日、Piper Sandlerは、Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN)に対する「オーバーウェイト」評価を維持し、目標株価を$53.00に据え置きました。同社の見解は、今後の臨床試験に関する最新情報への期待を反映しています。Dyneは、Phase I/II ACHIEVE試験とDELIVER試験からの最新データを発表する予定で、登録コホート試験の開始は2024年末までと予想されています。
同社の主力薬剤候補であるDYNE-101は有望な結果を示しており、CASIやvHOTなどの臨床指標において、用量依存的な改善が継続すると期待されています。特筆すべきは、DYNE-101の5.4mg/kg用量が、3ヶ月の治療後、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）の疾患修飾に重要なスプライシング補正のベンチマークをすでに超えていることです。Piper Sandlerは、Dyneが効果的な治療のために6.8mg/kg以上の用量を必要としないと予想していることを強調しました。
別の薬剤候補DYNE-251の40mg/kg用量での重篤な治療に起因する有害事象（TEAEs）の報告による後退にもかかわらず、Piper Sandlerは楽観的な見方を維持しています。同社は、4週間ごと（q4W）に投与される20mg/kg用量が、安全に有意なエクソンスキッピング、ジストロフィン発現、および機能改善の兆候を示しており、クラスをリードする可能性があることを強調しました。
Dyneは、DYNE-251の20mg/kg q4W用量での登録コホートを開始しており、2024年末までに計画の詳細な更新を提供する予定です。
その他の最近のニュースでは、Dyne Therapeuticsが臨床試験と財務面で大きな進展を遂げています。同社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）向けDYNE-251のPhase 1/2 DELIVER試験で、患者のジストロフィン発現と機能改善において有意な結果を報告しました。また、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）向けDYNE-101のACHIEVE臨床試験では、良好な安全性プロファイルが報告されました。
Dyne Therapeuticsの1株当たり利益は、Oppenheimerとコンセンサス予想の($0.72)を上回る($0.70)となりました。これらの進展を受けて、Piper Sandler、H.C. Wainwright、Oppenheimerはそれぞれ、Dyneに対する見通しを調整しました。Piper SandlerとH.C. Wainwrightは、ポジティブな評価を維持しつつ、目標株価をそれぞれ$53と$55に引き上げました。Oppenheimerも「アウトパフォーム」評価と$55.00の目標株価を維持しました。
また、同社は経営陣の大幅な変更を報告し、Morgan Stanley、Jefferies、Stifel、Guggenheim Securitiesが主幹事を務める$3億の普通株式の公募を開始しました。Dyneの研究プラットフォームFORCEは、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーとポンペ病の前臨床モデルで有望な結果を示しました。
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